Gel Rapamycin QTORIN của Palvella thể hiện hiệu quả lâm sàng mạnh mẽ trong điều trị dị dạng tĩnh mạch

Palvella Therapeutics tiết lộ kết quả thử nghiệm giai đoạn 2 đầy hứa hẹn cho QTORIN 3.9% gel rapamycin không chứa nước, một dạng bào chế tại chỗ nhắm vào các dị dạng tĩnh mạch da—một loại tổn thương mạch máu bẩm sinh đặc trưng bởi tiến triển mãn tính và tồn tại suốt đời.

Thiết kế thử nghiệm và phương pháp điều trị

Nghiên cứu TOIVA đánh giá gel rapamycin được bôi tại chỗ mỗi ngày một lần trong suốt 12 tuần điều trị, sau đó kéo dài thêm 12 tuần theo dõi. Phương pháp này cho phép các nhà nghiên cứu đánh giá cả phản ứng điều trị tức thì và kết quả lâm sàng duy trì trong các nhóm bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị hiện có.

Các kết quả chính về hiệu quả

Thử nghiệm đã chứng minh kết quả thuyết phục trên nhiều tham số lâm sàng. Vào điểm cuối sau 12 tuần, 73% số người tham gia nghiên cứu cho thấy sự cải thiện lâm sàng rõ rệt dựa trên thang đánh giá toàn diện về tổn thương tĩnh mạch da của Điều tra viên. Đặc biệt hơn, khoảng 67% bệnh nhân đạt trạng thái “Cải thiện nhiều” hoặc “Cải thiện rất nhiều”, cho thấy lợi ích lâm sàng đáng kể vượt qua điều kiện ban đầu.

Dạng gel rapamycin đạt ý nghĩa thống kê không chỉ trên các chỉ số hiệu quả động theo dõi sự tiến triển của bệnh, mà còn trên các đánh giá mức độ nghiêm trọng tĩnh/static, gợi ý tác dụng điều trị toàn diện trên các khung đánh giá khác nhau.

Hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp

Chương trình điều trị thể hiện hồ sơ an toàn tích cực trong suốt thời gian nghiên cứu. Đặc biệt, không ghi nhận các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc, cho thấy hệ thống phân phối tại chỗ của rapamycin đạt lợi ích điều trị mà không làm tổn hại đến an toàn của bệnh nhân—một yếu tố quan trọng trong quản lý các tình trạng mãn tính.

Tiến trình pháp lý tiếp theo

Dựa trên thành tựu giai đoạn 2 này, Palvella dự định sẽ liên hệ sớm với FDA về khả năng nhận được Chỉ định Điều trị Đột phá—một lộ trình pháp lý nhằm thúc đẩy quá trình phát triển các phương pháp điều trị tiềm năng. Công ty cũng dự kiến tiến tới thử nghiệm giai đoạn 3 mang tính quyết định. Lộ trình pháp lý này dựa trên Chỉ định Đường nhanh (Fast Track) mà FDA đã cấp cho QTORIN rapamycin để điều trị các dị dạng tĩnh mạch.

Phản ứng thị trường

Tâm lý nhà đầu tư thể hiện sự lạc quan về kết quả thử nghiệm, với cổ phiếu của Palvella tăng hơn 3% trong hoạt động trước thị trường, tiếp nối mức tăng 1.86% vào thứ Sáu, đóng cửa ở mức $98.58.