## Capricor's Deramiocel Cho Thể Hiện Tiềm Năng Tim Mạch Trong Thử Nghiệm DMD Quan Trọng, Thúc Đẩy Niềm Tin Thị Trường

Capricor Therapeutics Inc. (CAPR) đã mang đến tin vui cho các nhà đầu tư vào thứ Tư với việc công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 3 HOPE-3 cho Deramiocel, một liệu pháp tiềm năng điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Thị trường phản ứng ngay lập tức, cổ phiếu tăng hơn 14% trong giao dịch trước giờ mở cửa, phản ánh sự hứng khởi của nhà đầu tư đối với cột mốc lâm sàng này.

Thành công của thử nghiệm tập trung vào hồ sơ lợi ích kép của Deramiocel. Trong suốt 12 tháng nghiên cứu, liệu pháp này đã thể hiện sự cải thiện cả về xương và tim đạt ý nghĩa thống kê đồng thời duy trì ý nghĩa lâm sàng đáng kể. Thành tựu này đặc biệt đáng chú ý vì bệnh cơ tim Duchenne là nguyên nhân chính gây tử vong ở bệnh nhân DMD—một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong lĩnh vực bệnh hiếm.

**Ý Nghĩa Lâm Sàng và Bối Cảnh Điều Trị**

Điều làm cho kết quả này đặc biệt hấp dẫn là khả năng của Deramiocel trong việc định vị như một phương pháp điều trị hàng đầu nhắm vào các biến chứng tim mạch của DMD. Thay vì chỉ giải quyết sự thoái hóa cơ, ứng viên này còn đặc biệt nhắm vào các khía cạnh liên quan đến tim của bệnh, thường gây tử vong. Dữ liệu an toàn và khả năng dung nạp tích cực từ HOPE-3 phù hợp với các phát hiện từ các trải nghiệm lâm sàng trước đó, cho thấy liệu pháp này duy trì hồ sơ rủi ro lợi ích nhất quán qua các nhóm nghiên cứu.

**Chặng Đường Pháp Lý Trong Tương Lai**

Con đường pháp lý hiện tập trung vào việc tương tác với FDA. Capricor đã nhận được Thư Phản Hồi Hoàn Chỉnh (Complete Response Letter) cho Đơn xin Cấp phép Sinh học của Deramiocel vào tháng 7, báo hiệu rằng cần thêm dữ liệu trước khi xem xét phê duyệt. Công ty đã phối hợp với FDA về chiến lược phản hồi và hiện dự định tích hợp kết quả HOPE-3 vào hồ sơ gửi lại. Cách tiếp cận này tận dụng dữ liệu tích cực gần đây để giải quyết các mối quan ngại pháp lý trước đó.

Trước thông báo này, cổ phiếu của Capricor đã đóng cửa ở mức 6.36 đô la, giảm 4.36% vào thứ Ba, khiến mức tăng trong ngày thứ Tư trở thành một sự đảo chiều đáng chú ý của đà giảm đối với công ty công nghệ sinh học theo đuổi liệu pháp DMD sáng tạo này.