Tương lai của Dyne: Đột phá DMD mở ra cơ hội mở rộng cho Bệnh cơ dystrophie myotonique

Dyne Therapeutics đang xây dựng một lộ trình đầy tham vọng trong điều trị các bệnh hiếm gặp về thần kinh cơ. Liệu pháp chống nhắm mục tiêu antisense thử nghiệm của công ty sinh học này đã chứng minh hiệu quả lâm sàng rõ rệt trong bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), định vị công ty cho một hồ sơ đăng ký quan trọng trong vòng 18 tháng tới. Nhưng câu chuyện còn vượt ra ngoài DMD—quản lý đồng thời đang thúc đẩy phát triển một chương trình đi kèm nhắm vào bệnh loạn dưỡng cơ myotonic loại 1, một tình trạng khác biệt nhưng cũng gây hậu quả nghiêm trọng không kém.

Thử nghiệm DELIVER: Nền tảng cho phê duyệt DMD

Thử nghiệm giai đoạn 1/2 của Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) trong nghiên cứu DELIVER đã cung cấp dữ liệu lâm sàng cần thiết để Dyne biện minh cho chiến lược đăng ký của mình. Liệu pháp này được thiết kế để phục hồi sản xuất dystrophin gần như đầy đủ, protein hỗ trợ cơ bị thiếu ở bệnh nhân DMD có đột biến phù hợp exon 51. Ở mốc sáu tháng trong Nhóm Mở rộng Đăng ký, mức dystrophin đạt 5,46%—một mức tăng đáng kể chuyển thành các cải thiện chức năng có thể đo lường được.

Điều nổi bật là độ bền. Trong suốt 24 tháng theo dõi, những tiến bộ này vẫn duy trì ổn định qua các tiêu chí thử nghiệm, trong khi an toàn vẫn tích cực. Chức năng phổi, một chỉ số quan trọng trong tiến trình DMD, đã ổn định trong quá trình quan sát. Những kết quả này không chỉ mang ý nghĩa thống kê; chúng còn thể hiện lợi ích chức năng thực tế thu hút sự chú ý của các nhà quản lý.

Đua đến phê duyệt tăng tốc tại Mỹ vào năm 2026

Dyne dự định nộp Đơn xin Giấy phép Sản phẩm Sinh học (BLA) để xin phê duyệt tăng tốc của FDA cho Zeleciment rostudirsen trong DMD vào Quý 2 năm 2026. Nếu được chấp thuận theo Quy trình Ưu tiên, công ty dự kiến sẽ có mặt trên thị trường vào Quý 1 năm 2027—một lộ trình rút ngắn phản ánh cả nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và sự quan tâm của cơ quan quản lý đối với các con đường phát triển nhanh cho các bệnh di truyền hiếm gặp.

Song song đó, Dyne sẽ bắt đầu một thử nghiệm giai đoạn 3 toàn cầu để hỗ trợ các phê duyệt quốc tế, mở đường cho chiến lược ra mắt đa thị trường.

Cơ hội trong bệnh loạn dưỡng cơ myotonic

Trong khi DMD thu hút sự chú ý ngay lập tức, công việc của công ty trong bệnh loạn dưỡng cơ myotonic loại 1 cho thấy chiều sâu của dòng sản phẩm dài hạn. Zeleciment basivarsen (DYNE-101) hiện đang trong thử nghiệm giai đoạn I/II gọi là ACHIEVE, với Nhóm Mở rộng Đăng ký hiện đang tuyển dụng. Thời gian mở tay video là tiêu chí chính cho cột mốc lâm sàng trung gian này.

Dự kiến, việc tuyển dụng bệnh nhân cho đánh giá bệnh loạn dưỡng cơ myotonic sẽ kết thúc vào đầu Quý 2 năm 2026. Một khả năng nộp BLA để xin phê duyệt tăng tốc có thể theo sau vào đầu Quý 3 năm 2027—đặt bệnh loạn dưỡng cơ myotonic vào vị trí asset thứ hai có khả năng thương mại của Dyne trong vòng 18 tháng.

Vị thế tài chính và phản ứng thị trường

Tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, Dyne nắm giữ 791,9 triệu đô la tiền mặt và chứng khoán có thể giao dịch. Công ty gần đây đã phát hành một $300 triệu cổ phiếu được bảo lãnh để củng cố bảng cân đối kế toán và tài trợ cho tiến trình phát triển dòng sản phẩm—một bước đi thể hiện sự tự tin vào các lộ trình phát triển của mình.

Thị trường đã chú ý. Cổ phiếu Dyne đóng cửa ngày hôm qua ở mức $22.20, tăng 9,47%, phản ánh sự nhiệt huyết của nhà đầu tư quanh kết quả DELIVER và con đường phê duyệt hai dòng sản phẩm. Cổ phiếu đã tăng giá đáng kể kể từ đầu năm nay, chứng minh cách tiến bộ lâm sàng trong các lĩnh vực bệnh hiếm ít được tài trợ có thể thúc đẩy đà định giá.

Sự hội tụ của dữ liệu tích cực từ DELIVER, các lộ trình quy định tham vọng, và tiến trình hai dòng sản phẩm đã định vị Dyne như một ví dụ hấp dẫn trong lĩnh vực điều trị bệnh hiếm chính xác—nơi mà tính đặc thù lâm sàng và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng tạo ra các cơ hội vượt trội.