Rostudirsen của Dyne chứng minh hiệu quả trong DMD; Tiến trình phát triển thuốc hướng tới nhiều thành công về mặt pháp lý

Dyne Therapeutics đang định hình lại lĩnh vực các bệnh hiếm gặp về thần kinh cơ, với ứng cử viên hàng đầu Zeleciment rostudirsen đang thu hút sự chú ý đáng kể trong cuộc chiến chống lại bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Dòng sản phẩm giai đoạn lâm sàng của công ty hiện đã sẵn sàng để đạt được nhiều mốc quan trọng về quy định trong vòng 18 tháng tới.

Dữ liệu đột phá của DELIVER xác nhận chiến lược DMD

Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) đã thể hiện tác động điều trị ý nghĩa trong thử nghiệm giai đoạn 1/2 của Dyne mang tên DELIVER, đánh dấu một bước ngoặt quan trọng cho phương pháp bỏ exon 51. Trong nhóm mở rộng đăng ký, thuốc đã đạt được mức tăng đáng kể về mức độ dystrophin 5.46% sau sáu tháng—một loại protein thiết yếu mà sự vắng mặt của nó định nghĩa bệnh DMD, một rối loạn di truyền liên kết X ảnh hưởng đến cấu trúc cơ và chức năng thần kinh.

Ngoài mức protein, dữ liệu còn cho thấy những cải thiện lâm sàng liên quan qua các đánh giá chức năng, với khả năng duy trì chức năng phổi ổn định trong suốt khoảng thời gian quan sát 24 tháng. Hồ sơ hiệu quả duy trì này, kết hợp với hồ sơ an toàn tích cực, giúp Dyne tiến bước mạnh mẽ hơn.

Con đường thúc đẩy nhanh đến bệnh nhân: Mục tiêu ra mắt năm 2027

Dựa trên thành công của DELIVER, Dyne dự định nộp Đơn xin Giấy phép Sinh học (BLA) cho FDA vào Quý 2 năm 2026, nhằm tìm kiếm Phê duyệt Nhanh cho DMD. Công ty cùng lúc dự định bắt đầu một thử nghiệm giai đoạn 3 toàn cầu trong cùng quý để hỗ trợ các quy trình đăng ký quốc tế. Nếu được phê duyệt ưu tiên, Dyne kỳ vọng Zeleciment rostudirsen có thể đến các nhà thuốc vào Quý 1 năm 2027.

Thử nghiệm ACHIEVE bổ sung động lực thứ hai cho bệnh loạn dưỡng cơ myotonic

Trong khi DMD chiếm ưu thế trong các mục tiêu ngắn hạn, Dyne cũng đang tiến hành thử nghiệm Zeleciment basivarsen (DYNE-101) trong bệnh loạn dưỡng cơ myotonic loại 1 qua thử nghiệm ACHIEVE. Nhóm mở rộng đăng ký, sử dụng thời gian mở tay qua video làm tiêu chí chính, đang tuyển bệnh nhân với mục tiêu hoàn thành vào đầu Quý 2 năm 2026. Một khả năng nộp BLA cho bệnh loạn dưỡng cơ myotonic loại 1 có thể theo sau vào đầu Quý 3 năm 2027, tạo ra một lộ trình phê duyệt phân tầng cho hai chỉ định khác nhau.

Tăng cường khả năng tài chính để thực thi

Dyne kết thúc Quý 3 năm 2025 với 791,9 triệu USD tiền mặt và chứng khoán có thể giao dịch, củng cố khả năng thực hiện các chương trình lâm sàng qua các giai đoạn phê duyệt. Công ty cũng đã phát hành một đợt chào bán công khai cổ phiếu phổ thông trị giá $300 triệu, nâng cao vị thế tài chính để thúc đẩy dòng sản phẩm và chi phí vận hành.

Hiệu suất cổ phiếu phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư

Kể từ tháng 7 năm 2025, khi DYN giao dịch quanh mức 9,50 USD, cổ phiếu đã tăng đáng kể lên 22,20 USD vào ngày hôm qua, tương đương mức tăng 9,47% trong ngày. Đợt tăng giá này nhấn mạnh niềm tin của thị trường vào khả năng thực thi lâm sàng và chiến lược quy định của Dyne trong hai chỉ định bệnh hiếm.