Điểm quyết định then chốt của Omeros: FDA sẽ xem xét Narsoplimab vào cuối năm

Công ty công nghệ sinh học Omeros đang ở một điểm ngoặt quan trọng khi FDA chuẩn bị đưa ra quyết định về narsoplimab, ứng cử viên kháng thể đơn dòng hàng đầu của công ty, vào ngày 26 tháng 12 năm 2025. Khoảnh khắc điều chỉnh quy định này có thể định hình lại bối cảnh điều trị cho những người nhận cấy ghép tế bào gốc tạo máu đối mặt với thrombotic microangiopathy (TA-TMA), một biến chứng hiếm gặp và thường gây tử vong.

Câu chuyện về Narsoplimab: Những gì đang bị đe dọa

Narsoplimab hoạt động bằng cách ức chế MASP-2, một enzyme quan trọng trong đường dẫn bổ thể lectin. Thử nghiệm giai đoạn 3 mang tính quyết định đã chứng minh lợi thế sống còn rõ rệt khi so sánh với các kiểm soát bên ngoài lịch sử, mở ra khả năng phê duyệt thị trường tiềm năng. Dưới tên thương mại YARTEMLEA, liệu pháp này giải quyết một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể—TA-TMA gây tỷ lệ tử vong khoảng 20-30% sau cấy ghép, khiến bất kỳ can thiệp hiệu quả nào cũng có thể cứu sống.

Thời gian quyết định rất quan trọng: trong khi các cơ quan quản lý Mỹ cân nhắc phán quyết của họ vào cuối tháng 12, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu dự kiến sẽ đưa ra đánh giá của mình vào giữa năm 2026, mở rộng khả năng tiếp cận trên các thị trường Đại Tây Dương.

Danh mục phát triển: Nhiều hơn một cơ hội

Ngoài quyết định sắp tới về narsoplimab, Omeros duy trì một danh mục phát triển đa dạng. Zaltenibart (OMS906), nhắm vào ức chế MASP-3, đang tiến qua các nghiên cứu giai đoạn 2 cho bệnh thiếu máu huyết tán ban đêm paroxysmal (PNH) và bệnh cầu thận C3—hai rối loạn máu và thận hiếm gặp gây tàn phá. Chương trình này đã có thêm động lực vào tháng 10 năm 2025 khi tập đoàn dược phẩm lớn Novo Nordisk mua quyền toàn cầu, cung cấp khoản thanh toán trước là $240 triệu đô la cùng với các khoản thanh toán cột mốc tiềm năng lên tới 2,1 tỷ đô la và cấu trúc bản quyền trên các doanh số bán hàng trong tương lai.

Chi nhánh thuốc cai nghiện của công ty cũng cho thấy tiềm năng: OMS527, một chất ức chế PDE7, đang tiến tới nghiên cứu lâm sàng nội trú vào cuối năm 2026 với sự hỗ trợ từ khoản tài trợ 6,24 triệu đô la của Viện Quốc gia về Lạm dụng Ma túy. OMS405, một chất kích hoạt PPAR-gamma trong giai đoạn 2, nhắm vào nghiện opioid và nicotine thông qua điều chỉnh đường dẫn bổ thể.

Chăm sóc ung thư vẫn là một lĩnh vực tăng trưởng khác. Chương trình OncotoX-AML đã chứng minh hiệu quả vượt trội so với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn trong các mô hình leukemia tiền lâm sàng, với dự kiến tiến triển lâm sàng trong vòng 18-24 tháng.

Quỹ tài chính và áp lực định giá

Kết quả quý 3 năm 2025 phản ánh khoản lỗ ròng 30,9 triệu đô la ($0,47 mỗi cổ phiếu), cải thiện so với 32,2 triệu đô la ($0,56 mỗi cổ phiếu) cùng kỳ năm ngoái, nhờ quản lý vốn chặt chẽ và giảm chi phí hoạt động trước khi narsoplimab dự kiến ra mắt thương mại tại Mỹ.

Vị trí tiền mặt đạt 36,1 triệu đô la tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025. Khoản thanh toán $240 triệu đô la từ Novo Nordisk dự kiến sẽ tài trợ cho hoạt động vượt quá 12 tháng, bao gồm xây dựng hạ tầng ra mắt. Vào tháng 7, Omeros đã huy động thêm vốn qua một đợt phát hành trực tiếp đăng ký—bán 5,36 triệu cổ phiếu cho Polar Asset Management Partners với giá 4,10 đô la mỗi cổ, cao hơn 14% so với giá đóng cửa trước đó.

Hiệu suất cổ phiếu đã biến động mạnh: OMER dao động từ 2,95 đô la đến 13,06 đô la trong năm qua, gần đây đóng cửa ở mức 6,28 đô la, giảm 8,85%, phản ánh áp lực điển hình của ngành công nghệ sinh học khi thời gian phê duyệt đến gần.

Sẵn sàng thị trường và hạ tầng

Ban quản lý đã thành lập một tổ chức bán hàng chuyên về huyết học để chuẩn bị cho khả năng phê duyệt của FDA, bao gồm hạ tầng hoàn trả với các mã chẩn đoán ICD-10 đã được thiết lập cho TA-TMA và các mã thủ tục CPT cho việc sử dụng narsoplimab—những bước thực tế này nhấn mạnh khả năng vận hành sẵn sàng.

Quyết định quy định ngày 26 tháng 12 cuối cùng sẽ xác định liệu sự chuẩn bị thương mại này có chuyển thành dòng doanh thu ý nghĩa hay không, có thể biến Omeros từ một công ty đang tiêu tiền trong giai đoạn phát triển thành một công ty công nghệ sinh học chuyên biệt tạo ra doanh thu, có sự thâm nhập thực sự vào thị trường điều trị các bệnh hiếm.