Crinetics ra mắt thử nghiệm CAREFNDR để đánh giá tiềm năng của Paltusotine trong quản lý hội chứng carcinoid

Crinetics Pharmaceuticals đã bắt đầu một cuộc điều tra lâm sàng giai đoạn 3 mang tính bước ngoặt đánh giá Paltusotine như một phương pháp điều trị hội chứng carcinoid ở bệnh nhân trưởng thành. Nghiên cứu đa trung tâm, có tên gọi CAREFNDR, phản ánh sự mở rộng của công ty về PALSONIFY (Paltusotine) vượt ra ngoài ứng dụng đã được phê duyệt hiện tại trong bệnh to đầu chi, nơi thuốc đã thể hiện hiệu quả mạnh mẽ sau khi FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2025.

Hiểu về Nhu Cầu Lâm Sàng

Hội chứng carcinoid xuất hiện ở khoảng một phần năm bệnh nhân được chẩn đoán mắc u thần kinh nội tiết, chủ yếu xảy ra khi các khối u di căn đến gan. Bệnh nhân thường gặp các triệu chứng suy nhược bao gồm các cơn bốc hoả và tiêu chảy mãn tính, điều này làm giảm đáng kể chức năng hàng ngày và chất lượng cuộc sống. Các phương pháp điều trị hiện tại dựa trên thuốc tiêm hàng tháng thường không đủ kiểm soát triệu chứng, tạo ra một khoảng trống đáng kể trong các lựa chọn điều trị cho các nhóm bệnh nhân này.

Thiết Kế và Mục Tiêu Nghiên Cứu CAREFNDR

Nghiên cứu sẽ tuyển dụng 141 bệnh nhân trưởng thành trong một thiết kế mù đôi, ngẫu nhiên, có kiểm soát giả dược. Các bệnh nhân sẽ được phân chia để nhận Paltusotine 80 mg uống hàng ngày hoặc giả dược trong vòng 16 tuần điều trị. Nghiên cứu chủ yếu sẽ đánh giá giảm số lần bốc hoả hàng ngày từ đo lường ban đầu đến tuần 12. Các kết quả phụ sẽ đánh giá sự thay đổi trong tần suất đi tiêu cùng với các điểm cuối lâm sàng khác có liên quan.

Sau giai đoạn điều trị kiểm soát, các bệnh nhân tham gia sẽ chuyển sang giai đoạn mở rộng kéo dài 104 tuần để đánh giá hiệu quả duy trì, hồ sơ an toàn và kết quả kiểm soát khối u lâu dài.

Cơ Chế và Bằng Chứng Trước Đó

Paltusotine hoạt động thông qua việc nhắm mục tiêu chọn lọc receptor somatostatin loại 2 (SST2), một cơ chế đã chứng minh hiệu quả trong các nghiên cứu giai đoạn 2 trước đó. Các nghiên cứu trước đó đã chứng minh sự cải thiện nhanh chóng, bền vững trong tần suất bốc hoả và mô hình đi tiêu, gợi ý lợi ích lâm sàng rõ ràng cho bệnh nhân bị giới hạn bởi các hạn chế thực tế của liệu pháp tiêm. Công thức uống hàng ngày mang lại lợi thế tiềm năng trong việc tuân thủ điều trị và tiện lợi cho bệnh nhân so với các chế độ điều trị tiêu chuẩn hiện tại.

Dòng Sản Phẩm và Tình Hình Tài Chính của Công Ty

Ngoài cuộc điều tra CAREFNDR, Crinetics đang tiến triển chương trình CRN09682, một chương trình giai đoạn 1/2 đánh giá một liệu pháp thử nghiệm nhắm mục tiêu SST2 cho các khối u rắn có đặc điểm thần kinh nội tiết. Công ty cũng dự kiến thúc đẩy nhiều nghiên cứu trong năm 2025 và 2026, bao gồm việc bắt đầu tuyển dụng cho thử nghiệm giai đoạn 3 CALM-CAH nghiên cứu Atumelnant trong bệnh tăng sản thượng thận bẩm sinh, cùng với các nghiên cứu bổ sung dự kiến cho các nhóm bệnh nhi và hội chứng Cushing.

Tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, công ty duy trì vị thế tiền mặt 1,1 tỷ đô la, cung cấp khả năng duy trì hoạt động đến năm 2029 dựa trên dự báo chi tiêu hiện tại.

Hiệu Suất Thị Trường

Cổ phiếu CRNX đã dao động giữa $24.10 và $60.34 trong 12 tháng qua. Giao dịch gần nhất cho thấy cổ phiếu đóng cửa ở mức $41.97, giảm 2.17%, với hoạt động sau giờ giao dịch tăng lên $41.98 phản ánh mức tăng nhẹ 0.02%.