Điều trị NSCLC dương tính ROS1 của Nuvalent vượt qua mốc quan trọng của FDA với việc chấp nhận NDA

Nuvalent (NUVL) vừa đạt một cột mốc quan trọng trong quy trình phát triển thuốc của mình—FDA đã chấp thuận hồ sơ Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho zidesamtinib, đánh dấu một bước tiến lớn đối với chất ức chế chọn lọc ROS1 này nhằm vào bệnh nhân ung thư phổi giai đoạn tiến triển. Quyết định của cơ quan quản lý đi kèm với ngày mục tiêu theo Đạo luật Phí Người Dùng Thuốc Kê đơn (PDUFA) là ngày 18 tháng 9 năm 2026, cung cấp cho thị trường một lộ trình rõ ràng cho khả năng phê duyệt trong tương lai.

Nền tảng Lâm sàng Đằng Sau Đề Xuất NDA

Việc nộp NDA của công ty dựa nhiều vào dữ liệu mạnh mẽ từ thử nghiệm lâm sàng toàn cầu giai đoạn 1/2 ARROS-1 của họ. Nghiên cứu này lần đầu tiên thử nghiệm trên người, đặc biệt xem xét các bệnh nhân mắc ung thư phổi không nhỏ giai đoạn tiến triển dương tính với ROS1 (NSCLC) đã trải qua ít nhất một liệu trình ức chế tyrosine kinase ROS1 (TKI) trước đó. Đối với nhóm bệnh nhân này—nơi kháng trị có thể là một thách thức nghiêm trọng—zidesamtinib đại diện cho một lựa chọn thay thế tiềm năng khi các phương pháp điều trị tiêu chuẩn không còn hiệu quả nữa.

Khung thử nghiệm (NCT05118789) không chỉ giới hạn trong bệnh nhân ung thư phổi, mà còn đánh giá khả năng của hợp chất này trên các loại u rắn khác, mặc dù trọng tâm ngay lập tức vẫn là ứng dụng cho NSCLC dương tính với ROS1.

Phản ứng Thị trường Gửi Gắm Sự Lạc Quan Thận Trọng

Phản ứng ban đầu của Phố Wall khá hỗn hợp nhưng thiên về tích cực. Cổ phiếu NUVL kết thúc phiên giao dịch bình thường vào thứ Tư tăng 2,89 đô la, hoặc 2,77%, ở mức 107,13 đô la mỗi cổ phiếu. Tuy nhiên, giao dịch sau giờ làm việc cho thấy một câu chuyện hơi khác, khi cổ phiếu giảm 2,13 đô la hoặc 1,99%, cho thấy một số nhà đầu tư chốt lời sau khi tin tức chính thức được công bố.

Đối với các nhà đầu tư theo dõi các phát triển trong lĩnh vực sinh học, việc FDA chấp thuận này vừa là sự xác nhận phương pháp điều trị của Nuvalent, vừa là lời nhắc nhở rằng con đường từ việc nộp NDA đến phê duyệt cuối cùng vẫn còn nhiều rủi ro về thực thi.