Bệnh nhân Hội chứng Người cứng cho thấy sự cải thiện đáng kể về khả năng vận động với liệu pháp tế bào CAR T của Kyverna

Kyverna Therapeutics (KYTX) đã công bố dữ liệu lâm sàng quan trọng giai đoạn 2 chứng minh rằng liệu pháp miễn dịch dựa trên tế bào miv-cel của họ mang lại kết quả đột phá trong hội chứng người cứng, một tình trạng tự miễn hiếm gặp và gây tàn phế nặng nề về thần kinh. Các phát hiện này là bước tiến lớn đầu tiên cho nhóm bệnh nhân này, nơi hiện tại chưa có phương pháp điều trị nào được FDA phê duyệt.

Hiểu rõ Thách thức Lâm sàng

Hội chứng người cứng đặc trưng bởi sự cứng cơ tiến triển và co giật không kiểm soát được làm suy yếu khả năng vận động và chất lượng cuộc sống theo thời gian. Tình trạng này bắt nguồn từ rối loạn tự miễn, khiến việc điều trị bằng các phương pháp thông thường gặp nhiều khó khăn. Trước bước đột phá này, bệnh nhân có ít lựa chọn và phải đối mặt với khả năng tàn phế kéo dài.

Miv-cel: Thiết kế Giải pháp Tế bào

Miv-cel, trước đây gọi là KYV-101, là liệu pháp tế bào tự thân hoàn toàn của con người nhắm vào CD19, tích hợp đồng kích thích CD28. Cơ chế hoạt động bằng cách gây giảm toàn diện tế bào B và kích hoạt quá trình phục hồi hệ miễn dịch. Về lý thuyết, phương pháp điều trị đơn này có thể thiết lập trạng thái khỏi bệnh kéo dài, không cần dùng thuốc—một bước ngoặt so với các phương pháp quản lý truyền thống.

Thử nghiệm KYSA-8: Hiệu quả Lâm sàng Ấn tượng

Nghiên cứu giai đoạn 2 đăng ký KYSA-8 đã tuyển dụng 26 bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng người cứng, đã từng phản ứng không đủ với các phương pháp điều trị trước đó. Mục tiêu chính của thử nghiệm là đánh giá khả năng vận động chức năng qua bài kiểm tra đi bộ 25 feet theo thời gian tại Tuần 16.

Kết quả vượt mong đợi:

• Bệnh nhân đạt trung vị cải thiện 46% khả năng đi bộ, với 81% thể hiện lợi ích lâm sàng có ý nghĩa vượt quá 20%
• Các chỉ số hiệu quả phụ cho thấy lợi ích nhất quán qua các đánh giá về mức độ tàn tật, điểm số cứng và khả năng đi lại
• Trong số 12 bệnh nhân cần hỗ trợ vận động ban đầu, khoảng hai phần ba không còn cần trợ giúp vào Tuần 16
• Quan trọng, tất cả các người tham gia đều không dùng thuốc ức chế miễn dịch trong suốt nghiên cứu, không có bệnh nhân nào cần điều trị cứu trợ

Hồ sơ An toàn Hỗ trợ Phát triển Thêm

Liệu pháp tế bào này cho thấy hồ sơ dung nạp tích cực, không có trường hợp hội chứng giải phóng cytok nặng hoặc neurotoxicity liên quan đến tế bào hiệu quả miễn dịch nào được báo cáo. Nền tảng an toàn này củng cố con đường phát triển cho phương pháp điều trị này.

Tiến trình Pháp lý Tiếp theo

Dựa trên các phát hiện thuyết phục này, Kyverna dự định nộp Đơn xin Giấy phép Sản phẩm Sinh học (BLA) cho FDA Hoa Kỳ trong nửa đầu năm 2026, có thể định vị miv-cel là phương pháp điều trị dựa trên tế bào đầu tiên cho hội chứng người cứng.

Mở rộng Dòng sản phẩm Điều trị

Nền tảng tế bào của Kyverna mở rộng qua nhiều chỉ định tự miễn. KYSA-6 đánh giá KYV-101 trong bệnh nhược cơ toàn thể, hiện đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn 2/3 đăng ký với dữ liệu tạm thời giai đoạn 2 cho thấy cải thiện điểm số bệnh duy trì và tuyển dụng giai đoạn 3 dự kiến vào cuối năm 2025. Dữ liệu cập nhật dự kiến sẽ có trong năm 2026.

Các ứng dụng khác đang phát triển bao gồm các nghiên cứu giai đoạn 1 của KYV-101 trong bệnh đa xơ cứng, cho thấy khả năng thâm nhập hệ thần kinh trung ương đầy hứa hẹn, và chương trình giai đoạn 1/2 trong bệnh thấp khớp dạng thấp kháng trị, cho thấy giảm đáng kể các biomarker bệnh và hoạt động lâm sàng.

KYV-102, sản phẩm tế bào thế hệ tiếp theo của Kyverna được sản xuất qua quy trình xử lý nhanh máu toàn phần sở hữu trí tuệ, nhằm nâng cao khả năng tiếp cận bằng cách tránh yêu cầu apheresis và giảm chi phí sản xuất. Đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) dự kiến sẽ nộp trong Quý 4 năm 2025.

Tình hình Tài chính và Hiệu suất Thị trường

Công ty duy trì bảng cân đối mạnh mẽ tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, với 171,1 triệu đô la trong tiền mặt và các khoản tương đương, cộng thêm khoản vay ban đầu $25 triệu đô la từ một $150 khoản vay tín dụng, kéo dài thời gian hoạt động đến năm 2027.

Thị trường cổ phiếu đã phản ứng tích cực với việc phát hành dữ liệu KYSA-8. Cổ phiếu KYTX giao dịch trong khoảng từ $1.78 đến $9.75 trong 12 tháng qua nhưng đã tăng vọt lên mức cao nhất 52 tuần là $12.25 trong giao dịch trước thị trường, tăng 39.52%. Hiệu suất này phản ánh sự công nhận của nhà đầu tư về tiềm năng lâm sàng và thương mại của liệu pháp tế bào trong việc giải quyết nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ, có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.