Liệu pháp gene của Sangamo cho bệnh Fabry đạt cột mốc quan trọng của FDA với quy trình nộp BLA theo hình thức lăn bánh

Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) đã nhận được sự chấp thuận quan trọng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), cơ quan đã đồng ý quy trình nộp hồ sơ theo lô cho Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (BLA) (BLA) đánh giá về isaralgagene civaparvovec—một liệu pháp gene thử nghiệm nhắm vào bệnh Fabry ở bệnh nhân trưởng thành.

Hiểu về Bệnh và Phương pháp Điều trị

Bệnh Fabry là một rối loạn tích tụ lysosome hiếm gặp do đột biến di truyền ảnh hưởng đến enzyme galactosidase alpha (GLA). Sự thiếu hụt này dẫn đến tổn thương tiến triển ở nhiều hệ cơ quan—thận, tim, hệ thần kinh, mắt, da và đường tiêu hóa. Các phương pháp điều trị hiện tại tập trung vào quản lý triệu chứng hơn là giải quyết nguyên nhân di truyền gốc rễ.

Isaralgagene civaparvovec của Sangamo tiếp cận một cách hoàn toàn khác biệt. Ứng viên gene therapy được thiết kế để cung cấp một can thiệp điều trị duy nhất nhằm giải quyết trực tiếp sinh lý bệnh. Thay vì quản lý triệu chứng liên tục, liệu pháp này nhằm mang lại lợi ích bền vững cho các cơ quan bị ảnh hưởng cùng lúc—một lợi thế đáng kể so với các tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại.

Bằng chứng Lâm sàng Hỗ trợ Quy trình Phê duyệt

Nghiên cứu giai đoạn 1/2 STAAR của công ty đã đưa ra dữ liệu thuyết phục chứng minh khả năng phê duyệt nhanh của FDA. Đặc biệt, nghiên cứu cho thấy sự tăng trưởng tích cực trung bình của tốc độ lọc cầu thận ước tính theo năm (eGFR) tại điểm đánh giá sau 52 tuần trên toàn bộ nhóm bệnh nhân được điều trị. FDA đã xác định rằng tiêu chí này sẽ là thước đo chính cho hiệu quả trong quá trình đánh giá phê duyệt.

Những lợi ích lâm sàng đa cơ quan quan sát được trong dữ liệu thử nghiệm nhấn mạnh tiềm năng của phương pháp tiêm duy nhất này để thay đổi căn bản các mô hình điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Fabry.

Các Chỉ định Quản lý và Lịch trình

Ứng viên điều trị đã tích lũy được đà tiến bộ đáng kể về mặt quy định. Isaralgagene civaparvovec giữ các chỉ định Thuốc hiếm, Đường dẫn nhanh, và RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) từ FDA. Quốc tế, nó đã đạt được trạng thái Thuốc điều trị hiếm và đủ điều kiện PRIME từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, cùng với công nhận Đường dẫn cấp phép và Tiếp cận sáng tạo từ cơ quan quản lý của Vương quốc Anh.

Sangamo dự định bắt đầu nộp hồ sơ BLA theo lô bắt đầu từ quý IV năm 2025, sử dụng quy trình phê duyệt nhanh của FDA để thúc đẩy tiếp cận thị trường cho liệu pháp có khả năng biến đổi này.