Điều trị chứng loạn sản sụn Achondroplasia: Cuộc đua ngày càng nóng lên: FDA đẩy lịch xem xét TransCon CNP đến cuối tháng 2

Ascendis Pharma’s (ASND) liệu pháp thử nghiệm cho chứng còi xương ở trẻ em vừa gặp phải một trở ngại về quy định—nhưng có thể không phải là tất cả tin xấu. FDA đã gia hạn ngày quyết định cho TransCon CNP (còn gọi là Navepegritide) từ ngày 30 tháng 11 năm 2025 đến ngày 28 tháng 2 năm 2026, cho phép họ thêm ba tháng để đánh giá dữ liệu sau tiếp thị do công ty nộp vào đầu tháng 11.

Tại sao việc trì hoãn này lại quan trọng

Việc gia hạn cho thấy FDA đang xem xét nghiêm túc các chi tiết về độ an toàn và hiệu quả. Khi các nhà quản lý yêu cầu thêm thời gian thay vì từ chối outright, thường có nghĩa là hồ sơ vẫn đang trong quá trình xem xét tích cực. Ascendis đã nộp thêm tài liệu vào ngày 5 tháng 11, và cơ quan cần thời gian để đánh giá đúng mức.

Bối cảnh về bệnh lý

Còi xương là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hơn 250.000 người trên toàn cầu. Ngoài các vấn đề rõ ràng về xương—chiều cao không cân đối và phát triển xương bất thường—tình trạng này còn có thể gây ra các biến chứng nghiêm trọng: yếu cơ, vấn đề thần kinh, và các vấn đề về tim mạch và hô hấp, ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân nhỏ tuổi.

Ưu điểm tiềm năng của TransCon CNP

Điều quan trọng ở đây là thiết kế của liệu pháp: TransCon CNP là một tiền chất của peptide natriuretic loại C (CNP) được chế tạo để tiêm dưới da hàng tuần. Đối với bệnh nhân và gia đình quản lý một tình trạng mãn tính, việc dùng thuốc hàng tuần thay vì hàng ngày có thể mang lại sự tuân thủ tốt hơn và giảm gánh nặng tiêm chích—một sự khác biệt đáng kể trong trải nghiệm điều trị thực tế.

Ứng viên này được thiết kế để hiệu quả, an toàn và dễ chịu nếu được phê duyệt, cung cấp một phương pháp tiếp cận thay thế trong bối cảnh điều trị còn hạn chế cho nhóm bệnh nhi này.

Phản ứng thị trường

Cổ phiếu ASND đã dao động trong khoảng từ $118.03 đến $223.18 trong vòng một năm qua. Vào ngày thứ Ba, cổ phiếu đóng cửa giảm 2.38% còn $206.65, có thể phản ánh thông báo về việc trì hoãn. Các nhà đầu tư giờ đây sẽ có hơn hai tháng để phân tích ý nghĩa của thời gian gia hạn đối với khả năng phê duyệt.