Bước đột phá cho bệnh phổi hiếm gặp: Thuốc mới của Sanofi nhận được sự công nhận từ EMA

Một cột mốc quan trọng đã được đạt được trong điều trị thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD)– liên quan đến bệnh khí thũng. Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp Chỉ định Thuốc Orphan cho efdoralprin alfa (SAR447537), một liệu pháp sinh học điều tra do Sanofi SNY phát triển. Sự công nhận này, dành cho các loại thuốc điều trị các tình trạng ảnh hưởng đến ít hơn 5 trong 10.000 người, nhấn mạnh tiềm năng điều trị của protein alpha-1 antitrypsin tái tổ hợp này, được kết hợp với các thành phần kháng thể.

Hiểu về Bệnh và Cơ Chế Điều Trị

AATD là một tình trạng di truyền hiếm gặp, trong đó gan không sản xuất đủ mức độ protein alpha-1 antitrypsin (AAT). Bệnh nhân gặp phải tổn thương phổi tiến triển, dẫn đến khí thũng và phát triển COPD, với các trường hợp nặng có thể cần ghép tạng. Phương pháp mới với efdoralprin alfa hoạt động bằng cách ức chế elastase của neutrophil — enzyme gây phá hủy mô trong phổi bị ảnh hưởng — mang lại lợi thế cơ chế so với các liệu pháp hiện có.

Bằng Chứng Lâm Sàng Hỗ Trợ Quyết Định của EMA

Chỉ định này dựa trên dữ liệu thuyết phục từ nghiên cứu toàn cầu giai đoạn II ElevAATe. Kết quả cho thấy rằng efdoralprin alfa, được dùng mỗi ba hoặc bốn tuần, tạo ra mức tăng đáng kể về chức năng AAT so với điều trị huyết tương chiết xuất hàng tuần vào thời điểm 32 tuần. Các bệnh nhân nhận cả chế độ Q3W và Q4W đạt tỷ lệ ngày có mức AAT chức năng trong phạm vi bình thường cao hơn, đáp ứng thành công các tiêu chí chính và phụ của nghiên cứu. Tính linh hoạt trong liều lượng này là một lợi thế thực tế cho sự tuân thủ điều trị và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Đáng chú ý, efdoralprin alfa đã từng được FDA cấp phép Fast Track và Chỉ định Thuốc Orphan, thiết lập một lộ trình quản lý kép giúp rút ngắn thời gian phát triển cho liệu pháp có tác động lớn này.

Bối cảnh Thị trường và Cảnh quan Đầu tư

Trong năm qua, cổ phiếu SNY tăng 1,3%, kém xa mức tăng 13,8% của ngành công nghệ sinh học rộng lớn hơn. Trong lĩnh vực điều trị các bệnh hiếm gặp cạnh tranh, các cơ hội thay thế đã thể hiện đà tăng trưởng mạnh hơn. ANI Pharmaceuticals ANIP, CorMedix CRMD, và Castle Biosciences CSTL có thứ hạng Zacks cao hơn. ANIP tăng 51,8% hàng năm với dự báo EPS tăng từ $7,29 lên $7,56 cho năm 2025, trong khi CRMD tăng 29,1% với dự báo EPS năm 2025 tăng từ $1,85 lên $2,87. CSTL tăng 46,4% khi các ước tính lỗ thu hẹp đáng kể.

Ý Nghĩa Chiến Lược

Việc mua lại efdoralprin alfa, sau khi Sanofi mua Inhibrx vào năm 2024, củng cố dòng sản phẩm điều trị các bệnh hiếm trong thời kỳ thị trường thuốc orphan đang có giá trị cao. Phát triển này thể hiện cách đổi mới trong lĩnh vực công nghệ sinh học dành cho các nhóm bệnh nhân underserved tiếp tục định hình lại động thái đầu tư và các lựa chọn điều trị cho những người đối mặt với các tình trạng trước đây không thể điều trị.