Crinetics Tiến Bộ Điều Trị Chính Cho Bệnh Nhân Phì Đại Tuyến Thượng Thận Bẩm Sinh Người Lớn Với Mốc Giai Đoạn 3 Đăng Ký

Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) đã tuyển dụng bệnh nhân đầu tiên trong nghiên cứu giai đoạn 3 CALM-CAH—một cuộc điều tra quan trọng về Atumelnant, một chất đối kháng thụ thể ACTH thử nghiệm nhằm mục tiêu vào bệnh tăng sản thượng thận bẩm sinh điển hình (CAH) ở người lớn. Cột mốc này đánh dấu tiến bộ đáng kể đối với một rối loạn di truyền hiếm gặp gây rối loạn chức năng tuyến thượng thận bình thường và thường đòi hỏi liệu pháp thay thế glucocorticoid suốt đời.

Gánh nặng lâm sàng và Nhu cầu chưa được đáp ứng

CAH vẫn là một bối cảnh bệnh lý đầy thách thức. Các phác đồ điều trị tiêu chuẩn hiện tại thường gây ra các tác dụng phụ đáng kể—bao gồm chậm phát triển, rối loạn chuyển hóa và giảm chất lượng cuộc sống—trong khi cung cấp kiểm soát bệnh chưa hoàn toàn. Cơ chế của Atumelnant nhằm mục tiêu làm bình thường hóa androgen thượng thận quá mức và giảm sự phụ thuộc của bệnh nhân vào steroid liều cao. Bằng cách khôi phục cân bằng hormone qua liều uống hàng ngày, liệu pháp này giải quyết một khoảng trống quan trọng trong các lựa chọn điều trị khi các phương pháp hiện tại không đủ khả năng kiểm soát các biểu hiện của bệnh.

Xây dựng dựa trên thành công trước đó

Nghiên cứu giai đoạn 3 dựa trên dữ liệu khả quan từ giai đoạn 2, cho thấy sự cải thiện nhanh chóng và duy trì các chỉ số sinh học của bệnh cùng với các biện pháp lợi ích lâm sàng. Những phát hiện giai đoạn đầu này đã cho thấy giảm đáng kể lượng hormone thượng thận dư thừa và giảm sự phụ thuộc vào liệu pháp glucocorticoid. Nghiên cứu CALM-CAH hiện mở rộng đánh giá này đến một nhóm lớn hơn các bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh tăng sản thượng thận bẩm sinh, với các tiêu chí về hiệu quả và an toàn tập trung vào kiểm soát hormone và kết quả lâm sàng.

Công nhận của cơ quan quản lý và Mở rộng danh mục phát triển

Chương trình của Crinetics đã nhận được Chỉ định Thuốc Orphan từ FDA, củng cố nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể và tiềm năng thương mại. Nhìn về phía trước, lộ trình phát triển của công ty bao gồm:

• Khởi động tuyển dụng cho BALANCE-CAH, một thử nghiệm giai đoạn 2/3 ở bệnh nhân nhi, dự kiến vào Quý 4 năm 2025
• Dữ liệu giảm glucocorticoid và mở rộng 13 tuần dự kiến vào đầu năm 2026
• Một nghiên cứu giai đoạn 2/3 về hội chứng Cushing phụ thuộc ACTH dự kiến ra mắt trong H1 2026

Vị thế tài chính và Hiệu suất cổ phiếu

Crinetics kết thúc Quý 3 năm 2025 với 1,1 tỷ USD tiền mặt, cung cấp nguồn lực để duy trì hoạt động đến năm 2029. Cổ phiếu CRNX đã giao dịch trong khoảng từ 24,10 USD đến 56,53 USD trong giai đoạn này. Cổ phiếu đã kết thúc phiên gần nhất ở mức 49,31 USD (tăng 2,60%), mặc dù đã giảm xuống còn 48,20 USD qua đêm (giảm 2,52%). Công ty cũng đang tiến triển với CRN09682, một ứng viên giai đoạn 1/2 cho một số loại u thần kinh nội tiết và u rắn.

Việc tuyển bệnh nhân đầu tiên diễn ra vào tháng 12 năm 2025, đánh dấu sự chuyển đổi từ bằng chứng sơ bộ đầy hứa hẹn sang thử nghiệm xác nhận giai đoạn 3 cho liệu pháp điều trị tăng sản thượng thận bẩm sinh ở người lớn.