Tiến bộ của Setmelanotide trong Hội chứng Prader-Willi: Dữ liệu lâm sàng mới nhất của Rhythm Pharmaceuticals và tác động thị trường

Cập nhật thử nghiệm lâm sàng và nền tảng bệnh lý

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) dự kiến công bố kết quả sơ bộ giai đoạn đầu từ thử nghiệm khám phá giai đoạn 2 điều tra hiệu quả của Setmelanotide trong điều trị hội chứng Prader-Willi, với buổi trình bày diễn ra qua phát trực tiếp vào ngày 11 tháng 12 năm 2025.

Prader-Willi syndrome là một tình trạng di truyền hiếm gặp, đặc trưng bởi cảm giác đói dữ dội (hyperphagia), tích tụ cân nặng nghiêm trọng và rối loạn chức năng nhiều hệ nội tiết. Tình trạng này đặt ra những thách thức lâm sàng đáng kể, vì các phương pháp điều trị hiện có vẫn còn hạn chế và bệnh nhân thường gặp phải các biến chứng sức khỏe nguy hiểm do tăng cân tiến triển không thể kiểm soát hiệu quả bằng các phương pháp thông thường.

Setmelanotide: Các phê duyệt hiện tại và tiến trình phát triển

Setmelanotide, được dùng dưới dạng tiêm dưới da mỗi ngày một lần, đã nhận được sự chấp thuận của cơ quan quản lý tại Hoa Kỳ và hơn 15 quốc gia khác cho việc quản lý béo phì và ức chế cảm giác đói liên quan đến hội chứng Bardet-Biedl hoặc thiếu hụt di truyền POMC, PCSK1 hoặc LEPR. Thuốc được bán trên toàn cầu dưới thương hiệu IMCIVREE.

Công ty dược phẩm đã nộp đơn xin cấp phép thuốc mới bổ sung (sNDA) nhằm xin phép FDA cho Setmelanotide trong điều trị béo phì vùng dưới đồi mắc phải, với quyết định của cơ quan quản lý dự kiến vào ngày 20 tháng 3 năm 2025. Ngoài chỉ định này, danh mục phát triển rộng hơn của Rhythm bao gồm nhiều chất chủ vận thụ thể MC4R đang ở các giai đoạn tiến triển khác nhau, bao gồm Bivamelagon — một hợp chất điều tra thế hệ tiếp theo — và RM-718, một ứng viên điều trị khác biệt. Công ty cũng đang theo đuổi nghiên cứu tiền lâm sàng về các thuốc nhỏ phân tử cho chứng tăng insulin bẩm sinh. RM-718 hiện đang trong giai đoạn đánh giá Phase I, trong khi thử nghiệm giai đoạn III quan trọng của Bivamelagon dự kiến sẽ bắt đầu vào năm 2026 sau các cuộc thảo luận phù hợp về quy định với các cơ quan quản lý Hoa Kỳ và châu Âu.

Hiệu suất tài chính và xu hướng cổ phiếu

Kết quả tài chính quý 3 năm 2025 cho thấy sự tăng trưởng mạnh mẽ về thương mại, với Rhythm ghi nhận 51,3 triệu đô la Mỹ doanh thu ròng toàn cầu từ doanh số IMCIVREE, phản ánh sự mở rộng đáng kể so với cùng kỳ năm trước. Doanh số bán hàng trong thị trường nội địa Hoa Kỳ tăng 19% theo quý, đạt 38,2 triệu đô la Mỹ, mặc dù doanh thu quốc tế có biến động do các mô hình đặt hàng. Tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, công ty duy trì 416,1 triệu đô la Mỹ tài sản thanh khoản — gồm tiền mặt, các khoản tương đương tiền mặt và các khoản đầu tư ngắn hạn — cung cấp khả năng tài chính đáng kể để tiếp tục nghiên cứu và phát triển.

Cổ phiếu RYTM mở cửa khoảng $48 vào ngày 7 tháng 4 năm 2025, khi lần đầu tiên được nhấn mạnh. Trong vòng 12 tháng trước đó, cổ phiếu dao động giữa $45.90 và $116.00. Giá đóng cửa gần nhất là $104.77, tăng 4,03% trong ngày, với hoạt động giao dịch sau giờ làm việc đẩy giá lên cao hơn đến $108.80 — tăng thêm 3,85%.