UPLIZNA Nhận được Ủy quyền của FDA cho Điều trị Suy nhược cơ ở Người lớn

Amgen tiết lộ rằng các cơ quan quản lý của Hoa Kỳ đã phê duyệt UPLIZNA (inebilizumab-cdon) như một giải pháp điều trị cho người lớn mắc bệnh nhược cơ toàn thân, có kết quả xét nghiệm dương tính với kháng thể chống thụ thể acetylcholine hoặc kháng thể chống kinase đặc hiệu cơ. Liệu pháp miễn dịch nhắm mục tiêu này đại diện cho một bước tiến đáng kể cho bệnh nhân, mang lại khả năng quản lý bệnh kéo dài thông qua chế độ dùng thuốc đơn giản hơn—chỉ hai mũi tiêm duy trì hàng năm sau giai đoạn tải ban đầu.

Hiểu về Bệnh và Cơ Chế Điều Trị

Nhược cơ toàn thân là một tình trạng tự miễn hiếm gặp, không thể dự đoán, do tế bào B trung hòa, đặc trưng bởi sự gián đoạn truyền thần kinh cơ, dẫn đến yếu cơ và mệt mỏi biến đổi. Sinh lý bệnh của bệnh tập trung vào các kháng thể tự miễn do tế bào B CD19+ sản xuất, đặc biệt là plasmablasts và tế bào plasma, tấn công các protein tại khớp nối thần kinh cơ thiết yếu. Dân số bệnh nhân tại Hoa Kỳ khoảng từ 80.000 đến 100.000 người, nhiều trong số đó có các lựa chọn điều trị hạn chế.

UPLIZNA hoạt động bằng cách nhắm vào tế bào B CD19+, hiệu quả làm gián đoạn quá trình sản xuất kháng thể tự miễn gây bệnh thúc đẩy sự tiến triển của nhược cơ. Cơ chế này trực tiếp giải quyết rối loạn miễn dịch nền thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng.

Mở Rộng Lịch Sử Phê Duyệt

Việc phê duyệt này đánh dấu lần thứ ba UPLIZNA được cấp phép trong khuôn khổ quy định của FDA. Thuốc trước đó đã được phê duyệt vào tháng 6 năm 2020 để điều trị bệnh thần kinh quang phổ viêm tủy xương liên quan đến kháng thể anti-aquaporin-4 ở người lớn, tiếp theo là phê duyệt vào tháng 4 năm 2025 cho bệnh lý liên quan đến immunoglobulin G4. Danh mục phê duyệt ngày càng mở rộng này thể hiện tính linh hoạt của thuốc trong nhiều rối loạn tự miễn do tế bào B trung hòa gây ra.