Bước đột phá trong liệu pháp gene: 4D-710 cho thấy kết quả lâm sàng duy trì trong điều trị xơ nang

4D Molecular Therapeutics (FDMT) vừa công bố một số dữ liệu giai đoạn 1 đầy thuyết phục khiến cộng đồng công nghệ sinh học chú ý. Ứng cử viên liệu pháp gene thử nghiệm của công ty, 4D-710, đã thể hiện những cải thiện rõ rệt về chức năng phổi ở bệnh nhân xơ nang—một nhóm bệnh nhân đã gặp khó khăn trong việc tìm kiếm các phương pháp điều trị hiệu quả.

Các điểm dữ liệu chính từ thử nghiệm AEROW

Điều làm cho điều này đặc biệt đáng chú ý là: nghiên cứu giai đoạn 1 AEROW liên quan đến các bệnh nhân xơ nang không thể dung nạp hoặc không phản ứng với các liệu pháp điều chỉnh CFTR thông thường. Đây là những bệnh nhân mà kho vũ khí điều trị hiện tại gần như đã bỏ lại phía sau. 4D-710 đã mang lại những cải thiện rõ rệt về hô hấp qua hai chỉ số quan trọng—tỷ lệ dự đoán thể tích khí thở ra cưỡng bức trong một giây (ppFEV1) và chỉ số làm sạch phổi (LCI2.5)—cả hai đều cho thấy những tiến bộ lâm sàng có ý nghĩa ở mức liều giai đoạn 2 đã chọn.

Quan trọng hơn, sự biểu hiện của gen chuyển tiếp vẫn duy trì trong phạm vi điều trị ít nhất một năm, cho thấy 4D-710 không chỉ là một giải pháp nhất thời mà còn có khả năng là một can thiệp bền vững.

Tiếp theo cho FDMT

Công ty đang tiến hành mở rộng tuyển dụng trong giai đoạn 2, dự kiến hoàn thành nhóm tăng liều vào giữa năm 2026, sau đó cập nhật toàn diện chương trình vào nửa cuối năm 2026. Thời gian này định vị 4D Molecular Therapeutics cho đà phát triển liên tục nếu dữ liệu tiếp tục giữ vững.

Thị trường cũng đã chú ý—cổ phiếu FDMT tăng 5.21% đóng cửa ở mức $11.52 vào thứ Ba, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào triển vọng của chương trình.

Điều này đánh dấu một bước tiến đáng kể cho nhóm bệnh nhân khó điều trị và củng cố lý do tại sao liệu pháp gene vẫn là một trong những lĩnh vực đổi mới được theo dõi chặt chẽ nhất trong ngành công nghiệp sinh học.