Щойно дізнався про щось цікаве у сфері біотехнологій, що привертає увагу серйозних менеджерів з управління активами, зокрема команди Cathie Wood у Ark Invest. Intellia Therapeutics цього року показує значний ріст — на 47% і останнім часом привертає увагу з усіх правильних причин.

Отже, що відбувається. Intellia — компанія середньої капіталізації у біотехнологічній галузі, яка працює над лікуваннями за допомогою редагування генів, що все ще є досить новою областю. Їхні головні продукти — lonvo-z для спадкового ангіоедеми та nex-z для транстиретинового амілоїдозу. Обидва спрямовані на рідкісні генетичні захворювання, для яких наразі майже немає ефективних варіантів.

Головна новина: nex-z минулого року зазнав труднощів, коли FDA призупинила клінічні дослідження після смерті пацієнта через печінкову недостатність. Це сильно налякало ринок. Але ось оновлення — регулятори щойно зняли ці обмеження і дозволили Intellia рухатися далі. Саме тому акції так активно відновлюються. Новини про Cathie Wood зазвичай рухаються разом із регуляторними зеленими світлами для біотехнологічних інновацій, і це явно так.

Перед тим, як хтось занадто захопиться, варто зазначити, що тут справді потрібна обережність. Компанія ще не підтвердила, чи саме nex-z спричинив проблеми з печінкою у тому фатальному випадку. Це досить суттєва невідомість. Звісно, вони стають більш вибірковими щодо профілів пацієнтів і ретельніше контролюють стан печінки, але якщо виявиться, що саме препарат є винуватцем, це стане серйозною проблемою для комерціалізації.

Генетичні редагувальні препарати вже мають труднощі з прийняттям через високу вартість і складність у застосуванні. Додайте до цього питання безпеки, і отримаєте додатковий тиск. Та й стандартний регуляторний шлях для будь-якої біотехнологічної компанії — не легкий.

Проте у Intellia є й позитивні моменти. Їхнє партнерство з Regeneron має значення, і сотні тисяч пацієнтів по всьому світу могли б отримати користь від одноразового лікування, такого як nex-z. Новини про Cathie Wood у цій галузі свідчать про серйозний інституційний інтерес до проривних генних терапій.

Підсумовуючи: це високоволатильна інвестиція у нову галузь. Рух на 47% вражає, але це все ще ставка на успіх через численні клінічні та регуляторні перешкоди. Це має сенс лише тоді, коли ви готові витримати коливання.