П’ять акцій генетичного тестування та лідерів генної терапії, що переосмислюють інвестиції у біотехнології у 2025-2026 роках

Сектор генетики продовжує відігравати фундаментальну роль у розвитку ширшої галузі наук про життя. Останні відкриття у генетичних драйверах захворювань у поєднанні з проривними досягненнями у технологіях генетичного тестування створили безпрецедентні можливості для біотехнологічних компаній, орієнтованих на прецизійну медицину. Генетичне тестування зазнало значного розширення за останні кілька років, що зумовлено технологічними інноваціями, зростанням поширеності хронічних захворювань та зростаючим попитом на терапевтичні рішення у сферах з високим рівнем незадоволених медичних потреб. Генная терапія є одним із найперспективніших драйверів зростання у цій галузі, з глобальним ринком, оціненим у приблизно 8,98 мільярдів доларів США у 2024 році та прогнозованим зростанням до 57,13 мільярдів доларів до 2034 року — що становить стабільний складний середньорічний темп зростання 18,52 відсотка. Для інвесторів, зацікавлених у акціях генетичного тестування, ця вибухова траєкторія зростання пропонує переконливі можливості у різних сегментах екосистеми генної терапії.

Злиття інновацій у генетичному тестуванні та генной терапії

Перетин генетичного тестування та генної терапії кардинально змінив підходи фармацевтичних і біотехнологічних компаній до розробки лікування. Замість покладанняся лише на традиційні медикаменти або хірургічні втручання, сучасні медичні фахівці тепер мають можливість застосовувати генно-терапевтичні підходи на клітинному рівні — ефективно замінюючи дефектні гени на функціональні альтернативи з потенціалом вилікувати захворювання, а не просто керувати симптомами. Ця парадигмальна зміна привернула значний капітал і таланти до сектору акцій генетичного тестування.

П’ять компаній, що представлені тут і котрі торгуються на NASDAQ, відображають різні підходи у світі акцій генетичного тестування, кожна з яких використовує власні платформи для боротьби з рідкісними генетичними захворюваннями, неврологічними станами та м’язовими порушеннями. Всі компанії були обрані на основі ринкової капіталізації понад 50 мільйонів доларів США та демонстрували клінічний прогрес станом на початок 2025 року.

Піонери терапії на основі РНК: Avidity та Wave Life Sciences

Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) вирізняється як перспективний гравець у секторі акцій генетичного тестування завдяки своїй інноваційній платформі антитіло-олігонуклеотидних кон’югатів (AOC). Підприємство зосереджене на трьох рідкісних м’язових захворюваннях: міотонічному дистрофї типу 1, дистрофії Дюшенна та фасіоскулолумеральній дистрофії. У 2024 році Avidity демонструвала стабільний клінічний прогрес — у лютому отримала статус орфанного дитячого захворювання від FDA для AOC 1044, а в травні — статус проривної терапії для свого головного препарату AOC 1001. До середини року компанія оприлюднила дані фази 1/2, що показали безпрецедентне зниження експресії генів понад 50 відсотків із позитивним профілем безпеки. Акції значно зросли, досягнувши піку близько 52,50 долара США у листопаді після презентації перших кандидатів у прецизійну кардіологію. (Історичні дані про котирування станом на кінець 2024 року)

Wave Life Sciences (NASDAQ:WVE) пропонує ще один перспективний варіант у секторі акцій генетичного тестування через свою платформу PRISM, яка спрямована на рідкісні та поширені генетичні порушення. Клінічний портфель Wave охоплює дистрофію Дюшенна, дефіцит альфа-1-антитрипсину, хворобу Хантінгтона та препреклінічні дослідження у сфері терапії ожиріння. У 2024 році компанія досягла двох ключових моментів: позитивних проміжних даних фази 2 щодо WVE-N531 у вересні та, що особливо важливо, доказів механізму дії у рамках дослідження RestorAATion-2, що продемонстрували «перше у світі терапевтичне редагування РНК у людях». Ці досягнення привернули значний інтерес інвесторів, і акції досягли приблизно 16,44 долара США у листопаді.

Лідери у галузі генної редагування та передові терапії

UniQure (NASDAQ:QURE) закріпила за собою статус піонера у сфері затверджених FDA генної терапії, отримавши схвалення для Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) — першої у світі затвердженої генної терапії для гемофілії В у листопаді 2022 року. Для інвесторів у акції генетичного тестування, що шукають підтвердження регуляторної легітимності, історія UniQure є вагомою. Поточний портфель компанії охоплює хворобу Хантінгтона, рефрактерну тимпоральну епілепсію, ALS та хворобу Фабрі. У 2024 році компанія демонструвала сильний прогрес завдяки позитивним даним фази 1/2 для AMT-130 при хворобі Хантінгтона (липень) та подальшій згоді FDA щодо прискореного шляху затвердження (грудень). Головний медичний директор UniQure Валід Абі-Сааб підкреслив важливість: «Це важливий етап для спільноти з хворобою Хантінгтона, оскільки він відкриває найшвидший і найефективніший шлях до доставки потенційно життєзмінної терапії». Зростання вартості акцій відобразило цей прогрес, і до початку 2025 року ціна досягла 18,05 долара за акцію.

Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO) працює над кількома платформами генної терапії для серйозних неврологічних захворювань. У липні 2024 року компанія повідомила про позитивні результати фази 3 щодо giroctocogene fitelparvovec для гемофілії А, розробленого у партнерстві з Pfizer. Це спричинило значне зростання акцій до приблизно 0,92 долара США. У жовтні компанія отримала від FDA прискорений шлях затвердження для своєї власної генної терапії ST-920, спрямованої на хворобу Фабрі. Однак інвестори у акції генетичного тестування повинні врахувати, що 30 грудня 2024 року Sangamo зазнала значного удару, коли Pfizer припинила співпрацю, повернувши права Sangamo і спричинивши тимчасове зниження ціни акцій.

Нові платформи у галузі генетичної терапії

Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK) використовує свою власну платформу TANGO (цільове підсилення ядерного генетичного виходу) для розробки антисмислових олігонуклеотидів, що відновлюють рівень білків при генетичних захворюваннях. Провідний кандидат компанії, zorevunersen (STK-001), спрямований на синдром Драве, важке генетичне епілептичне захворювання, а також ведуться дослідження у сфері автозомно-домінантної оптичної атрофії. У березні 2024 року Stoke оприлюднила ключові дані, що підтверджують потенціал STK-001 як модифікатора захворювання, а у вересні — додаткові позитивні дані фази 1/2, а в грудні — отримала статус проривної терапії від FDA. Ці досягнення зробили Stoke одним із більш перспективних гравців у секторі акцій генетичного тестування у сегменті рідкісних захворювань.

Інвестиційні рекомендації щодо акцій генетичного тестування

Для тих, хто розглядає акції генетичного тестування як інвестиційні можливості, з цього аналізу випливають кілька ключових тем. По-перше, сектор демонструє реальний клінічний прогрес — кілька програм на пізніх стадіях рухаються до регуляторних рішень у 2025–2026 роках. По-друге, існує різноманітність платформ і терапевтичних підходів, що свідчить про вибірковість можливостей, а не про широку сегментну гру. По-третє, прискорення регуляторних процесів (проривні статуси, статуси для рідкісних захворювань, прискорені затвердження) стає все більш поширеним, що може скорочувати терміни від розробки до комерціалізації.

Інвесторам у акції генетичного тестування слід уважно стежити за випусками клінічних даних, регуляторними рішеннями FDA та партнерськими угодами, оскільки ці події історично спричиняли значну волатильність цін. Основна ідея, що рухає інтерес до цього сектору — величезний адресний ринок у поєднанні з технологічними проривами у генетичній медицині — залишається актуальною, хоча успіх індивідуальних компаній залежить від їхньої реалізації та виконання планів.