Прорив у лікуванні DMD компанії Capricor спричиняє зростання акцій після успіху ключового випробування

Capricor Therapeutics (CAPR) оголосила про важливий етап у розвитку у середу: її програма Deramiocel досягла успіху за основною кінцевою точкою у фазі 3 дослідження HOPE-3, що є значним кроком вперед у лікуванні м’язової дистрофії Дюшенна. Ринок реагував рішуче: акції зросли більш ніж на 14% під час передторгового часу — різкий поворот від зниження на 4,36% у вівторок, що залишило цінний папір на рівні $6,36.

Успіх дослідження зосереджений на клінічно та статистично значущих покращеннях як у скелетній, так і у серцево-судинній функції протягом 12-місячного періоду дослідження. Ця подвійна користь позиціонує Deramiocel як потенційний перший у своєму класі терапевтичний засіб, спрямований на кардіоміопатію Дюшенна, яка залишається основним чинником смертності у пацієнтів з ДМД. На відміну від багатьох експериментальних підходів, Deramiocel продемонстрував сприятливий профіль безпеки та переносимості, що відповідає попередньому клінічному досвіду компанії.

Що робить цей розвиток особливо важливим, так це потенційний вплив на незадоволені медичні потреби. Пацієнти з м’язовою дистрофією Дюшенна наразі мають обмежені терапевтичні опції, а рішення, що стосуються серцево-судинних ускладнень, становлять критичний прогал у доступності лікування. Дані HOPE-3 надають переконливі докази ефективності Deramiocel у цій галузі.

Наступний крок Capricor полягає у використанні цих даних дослідження для відповіді на Повний лист відповіді (Complete Response Letter), який FDA видав у липні щодо заявки на ліцензію біологічних препаратів Deramiocel. Компанія вже налагодила співпрацю з представниками FDA, щоб інтегрувати результати HOPE-3 у всебічну повторну подачу. Цей шлях може прискорити регуляторне схвалення і наблизити терапію ДМД до доступу пацієнтів.

Для інвесторів і захисників пацієнтів з ДМД це оголошення підкреслює прихильність Capricor до просування прецизійної терапії при рідкісних генетичних захворюваннях. Валідація фази 3 перетворює Deramiocel із перспективного кандидата у майже комерційний актив із значущою клінічною підтримкою.