QTORIN Гель з рапаміцином демонструє клінічну ефективність у дослідженні фази 2 венозної мальформації

Palvella Therapeutics, Inc. (PVLA) представила обнадійливі результати свого дослідження фази 2 TOIVA, яке оцінювало гель QTORIN 3.9% рапаміцину безводний як варіант лікування шкірних венозних мальформацій — вроджених уражень шкіри, що прогресивно погіршуються протягом усього життя пацієнта. Топічна формулація застосовувалася один раз на день протягом 12-тижневого лікувального періоду з додатковим 12-тижневим періодом моніторингу.

Клінічна ефективність та профіль безпеки

Дослідження продемонструвало значну терапевтичну користь за ключовими критеріями оцінки. Серед учасників дослідження 73% досягли помітного покращення за шкалою Overall Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment (cVM-IGA) на 12-му тижні. Крім того, дві третини пацієнтів (67%) отримали оцінки «Значне покращення» або «Дуже значне покращення», що свідчить про клінічно значущі відповіді. Palvella повідомила, що кінцеві точки ефективності досягли статистичної значущості за кількома параметрами, включаючи як показники динамічного покращення, так і оцінку статичної тяжкості уражень.

Важливо, що QTORIN рапаміцин продемонстрував сприятливий профіль безпеки, без документованих серйозних побічних ефектів, пов’язаних із препаратом, протягом дослідження. Цей запис безпеки зміцнює профіль кандидата для подальшого розвитку.

Регуляторний шлях і реакція ринку

Після успіхів фази 2 Palvella планує співпрацювати з Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) щодо потенційного статусу «Проривної терапії» та розробки ключового дослідження фази 3. Раніше FDA надала QTORIN рапаміцину статус Fast Track, визнаючи незадоволені медичні потреби у лікуванні венозних мальформацій.

Ринкові учасники позитивно відреагували на цей клінічний досягнення. Акції PVLA зросли на 3% у передторговельний час після оголошення, підкріплюючися зростанням на 1.86% у п’ятницю, що довело ціну акцій до $98.58 наприкінці дня. Статус подвійного регуляторного призначення позиціонує QTORIN рапаміцин для прискореного розвитку з метою потенційного комерційного затвердження.