Біотехнологічний сектор зростає: FDA дозволяє 6 основних терапевтичних засобів, включаючи перше лікування хвороби Менкеса, оскільки клінічні прориви змінюють ринковий ландшафт

Біотехнологічна індустрія пережила визначний тиждень, ознаменований каскадом регуляторних перемог, стратегічних поглинань на суму майже $2 мільярдів та критичних результатів клінічних досліджень, що переосмислюють парадигми лікування у кількох терапевтичних сферах.

Регуляторний імпульс: Шість схвалень FDA трансформують варіанти лікування

Проривні схвалення розширюють доступ пацієнтів

Американське регуляторне агентство цього тижня видало шість важливих схвалень, що кардинально змінюють ландшафт лікування пацієнтів із важкими респіраторними, серцево-судинними та генетичними порушеннями. Exdensur компанії GSK отримав схвалення FDA для лікування важкої астми, закріплюючи за собою статус потужного біологічного препарату, що націлений на IL-5 і вводиться підшкірно кожні шість місяців — значна перевага у дозуванні порівняно з існуючими терапіями. Це схвалення базувалося на ключових даних фази 3, що демонстрували суттєве зниження кількості загострень та покращення функціональних показників легень.

Johnson & Johnson просунула свій портфель MedTech двома регуляторними перемогами. RYBREVANT FASPRO, підшкірно вводний препарат для лікування NSCLC з мутацією EGFR, що використовує платформу Halozyme ENHANZE для доставки ліків, був схвалений для дорослих з немелкоклітинним раком легень. Формулація підшкірного введення зберігає фармакокінетичний паритет із внутрішньовенним введенням і зменшує час інфузії до кількох хвилин. Одночасно J&J отримала розширене схвалення для TRUFILL nBCA у випадках симптоматичного субдурального гематоми, підтвердженого рандомізованим дослідженням MEMBRANE, що показало перевагу над стандартною терапією.

Новий діагностичний пристрій FemVue компанії Femasys отримав схвалення FDA для оцінки прохідності маткових труб, що спрощує офісні обстеження безпліддя за допомогою покращеної ультразвукової візуалізації. Amphastar Pharmaceuticals отримала схвалення для ін’єкційного пену Teriparatide, біоеквівалентного FORTEO компанії Eli Lilly, для кількох груп пацієнтів з остеопорозом. Продукт виходить на ринок із приблизною річною вартістю $585 мільйонів доларів у США, очікується комерційна доступність до кінця року.

Fortress Biotech: кандидат у боротьбі за схвалення при Menkes Disease

Кандидат Fortress Biotech CUTX-101 повторно подав заявку на отримання дозволу на новий лікарський засіб для Menkes disease у педіатричних пацієнтів, яка була прийнята для розгляду FDA, з новою датою PDUFA — 14 січня 2026 року. Це повторне подання класу 1 після відхилення у вересні через недоліки cGMP на виробничому об’єкті. Це важливий крок у вирішенні проблеми рідкісної генетичної хвороби, для якої раніше не було схвалених терапевтичних опцій.

Історичний запуск кардіологічної терапії

Cytokinetics отримала перше в історії схвалення FDA для MYQORZO (aficamten), що став першим новим конкурентним препаратом для лікування обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії з моменту появи Camzyos від Bristol Myers Squibb. Доступний у формах 5 мг, 10 мг, 15 мг і 20 мг, MYQORZO є зворотнім інгібітором моторної активності міозину, що зменшує серцеву контрактильність і обструкцію лівого шлуночка у пацієнтів з oHCM. Це схвалення означає зміну парадигми у лікуванні стану, що впливає на функцію серцевого м’яза.

Стратегічна консолідація: Майже $2 мільярдів у поглинаннях

XOMA Royalty Corp. погодилася придбати Generation Bio Co. за $4.2913 за акцію готівкою, відкриваючи доступ до партнерства Generation Bio з Moderna та потенційних потоків роялті/мілестонів. Акціонери Generation Bio отримують додаткові contingent value rights, прив’язані до чистої грошової позиції, вирішення орендних зобов’язань і доходів від існуючих ліцензійних угод. Очікується, що угода закінчиться у лютому 2026 року, зміцнюючи портфель XOMA у сфері передових технологій доставки.

Swedish Orphan Biovitrum AB одночасно оголосила про придбання приватної компанії Arthrosi Therapeutics за сумою до $1.5 мільярдів — включно з авансовим платежем у $950 мільйонів і contingent milestone payments, що досягають $550 мільйонів. Це значно розширює терапевтичний портфель Sobi у лікуванні подагри з новим диференційованим активом, що позиціонує компанію для посилення присутності на ринку.

Athira Pharma отримала ексклюзивні глобальні права на Lasofoxifene, селективний модулятор естрогенних рецепторів, що наразі проходить ключові фази 3 для метастатичного раку молочної залози з мутацією ESR1. Попередні дані фази 2 показали переконливі результати: медіана безпрогресивної виживаності 13 місяців у важко лікуваних пацієнтів і 56% об’єктивного відповіді при поєднанні з Verzenio від Eli Lilly.

Ландшафт клінічних досліджень: прориви та стратегічні повороти

Позитивний імпульс у кількох показниках

Kyverna Therapeutics повідомила про виняткові результати у своїй регістраційній фазі 2 KYSA-8 дослідження mivocabtagene (miv-cel) у синдромі жорсткої особи. На первинному етапі аналізу 16-го тижня пацієнти досягли медіанного покращення на 46% у часі проходження 25-футової прогулянки, 81% досягли клінічно значущого порогу у 20% покращення — що потенційно може переосмислити застосування CAR T-клітин у лікуванні аутоімунних захворювань.

DBV Technologies провела ключове дослідження VITESSE фази 3 для Peanut Patch, яке показало ефективність у дітей віком 4-7 років: 46.6% з лікуваних пацієнтів відповідали критеріям відповіді через 12 місяців проти 14.8% у групі плацебо. Компанія планує подати заявку на BLA до FDA у першому півріччі 2026 року, що може принести на ринок першу у своєму роді імунотерапію для горіхів.

Immunome завершила фазу 3 дослідження RINGSIDE для Varegacestat у десмоїдних пухлинах, яке перевищило первинні та ключові вторинні цілі, зменшивши ризик прогресування або смерті на 84% і досягнувши 56% об’єктивної відповіді. Подання заявки на новий лікарський засіб до FDA заплановане на другий квартал 2026 року.

Takeda Pharmaceutical завершила всі первинні та вторинні цілі у дослідженнях Zasocitinib фази 3 для помірного та важкого псоріазу, з більш ніж 50% учасників, що досягли чистої або майже чистої шкіри, і близько 30% — повного очищення шкіри до 16-го тижня.

Processa Pharmaceuticals завершила фазу 2 дослідження NGC-Cap, що поєднує PCS6422 і капецитабін, показавши значне підвищення експозиції метаболітів, що вбивають рак, при збереженні безпеки, подібної до монотерапії капецитабіном у контексті раку молочної залози.

Зупинки програм після перегляду даних

Insmed припинила фазу 2b дослідження BiRCh з Brensocatib (продається як BRINSUPRI для хронічного бронхоектатичного захворювання без муковісцидозу) після невиконання первинних і вторинних цілей ефективності у обох групах 10 мг і 40 мг для хронічного риносинуситу без поліпів носа.

Argenx також припинила свої дослідження фази 3 UplighTED для Efgartigimod PH20 SC у помірному та важкому тиреоїдному очному захворюванні за рекомендацією незалежної комісії з моніторингу даних через фатальність.

Впливи на ринок і перспективи

Цей тиждень ілюструє дві природи біотехнологій: регуляторне підтвердження, що прискорює доступ до терапії, і результати клінічних досліджень, що встановлюють високі стандарти ефективності. Шість схвалень FDA у сферах серцево-судинної системи, дихальної системи, рідкісних захворювань і онкології свідчать про міцні інноваційні потоки. Одночасно регуляторний шлях Menkes disease демонструє наполегливість регуляторів, а активність з консолідації на рівні $2 мільярдів відображає стратегічну оптимізацію портфеля серед компаній середнього та великого капіталу.

Зупинки деяких досліджень підкреслюють ризики у розробці ліків, тоді як проривні дані у сферах аутоімунних CAR-T, дерматології та онкології підтримують довіру інвесторів до нових модальностей. У міру просування компаній до подання документів у 2026 році та запуску комерційних продуктів, цей імпульс біотехнологій, схоже, продовжить переосмислювати ландшафт лікування у кількох терапевтичних напрямках.