TransCon CNP's FDA Regulatory Timeline Extended As Ascendis Pharma Advances Achondroplasia Treatment

Ascendis Pharma A/S (ASND) оголосила, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) відклало дату завершення розгляду TransCon CNP на три місяці, встановивши нову цільову дату на 28 лютого 2026 року. Спочатку запланована на 30 листопада 2025 року, затримка регуляторної процедури зумовлена необхідністю FDA провести всебічну оцінку додаткових матеріалів щодо постмаркетингових вимог, поданих компанією 5 листопада 2025 року.

Розуміння ахондроплазії та поточних прогалин у лікуванні

Ахондроплазія є значним генетичним розладом, що впливає на понад чверть мільйона людей у світі. Ця станова дисплазія скелета виходить далеко за межі диспропорційного короткого зросту — вона часто спричиняє серйозні ускладнення, що впливають на функцію м’язів, нервову систему та серцево-легеневе здоров’я. Рідкість і тяжкість ахондроплазії підкреслює критичну необхідність у безпечних та ефективних терапевтичних варіантах.

Поточний лікувальний ландшафт залишається обмеженим. Voxzogo, який випускає BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN), є єдиною схваленою FDA терапією для дітей з ахондроплазією, що потребує щоденних підшкірних ін’єкцій. Цей режим дозування один раз на день, хоча й ефективний, створює труднощі з дотриманням для сімей, що керують довгостроковими протоколами лікування.

TransCon CNP: потенційний революційний засіб для зручності дозування

Досліджуваний кандидат Ascendis Pharma, відомий як Navepegritide або TransCon CNP, є експериментальним профаргом C-типу натрійуретичного пептиду (CNP). Відмінною рисою цього препарату є його графік введення: раз на тиждень підшкірна ін’єкція замість щоденного дозування.

Якщо його схвалить FDA, TransCon CNP може змінити парадигми лікування для дітей з ахондроплазією, пропонуючи вищу зручність без шкоди для безпеки або ефективності. Зменшена частота ін’єкцій вирішує фундаментальну проблему догляду за пацієнтами, що є характерним для режимів із щоденним застосуванням, потенційно покращуючи довгострокову прихильність до медикаментів і якість життя хворих дітей.

Перспективи ринку та погляд інвесторів

Три місяці регуляторного продовження відображають стандартні процедури FDA, коли потрібна додаткова інформація для ретельної оцінки, а не вказують на проблеми з затвердженням. Це коригування термінів дає Ascendis Pharma додаткову можливість представити всебічні дані щодо безпеки та ефективності, що підтверджують потенційні переваги продукту.

Акції ASND демонстрували волатильність протягом поточного торгового періоду. У день цього оголошення ціна акцій знизилася на 2.38%, закрившись на рівні $206.65, що є типовою реакцією ринку на регуляторні коригування у біофармацевтичному секторі.