Клінічне дослідження DMX-200 фази 3 досягає повного набору дорослих пацієнтів, що є важливим етапом для лікування FSGS

Dimerix Limited (DXB.AX) успішно завершила залучення дорослих пацієнтів для свого клінічного дослідження ACTION3 фази 3, яке досліджує DMX-200 як терапевтичний засіб для фокальної сегментарної гломерулосклерози (FSGS). Компанія провела дозування 286-го та останнього дорослого учасника, що прискорює графік розробки до потенційного регуляторного схвалення в цій серйозно недопредставленій групі пацієнтів.

Розуміння клінічної проблеми

Фокальна сегментарна гломерулосклероза є дегенеративним захворюванням нирок, при якому рубцева тканина поступово пошкоджує нефрони, відповідальні за фільтрацію крові. Це стан неминуче призводить до витоку білка з сечею (proteinuria) і, без втручання, прогресує до ниркової недостатності кінцевої стадії, що потребує діалізу або трансплантації. Існуючий терапевтичний арсенал залишається обмеженим, залишаючи багатьох пацієнтів з малою кількістю альтернатив при поступовому погіршенні функції нирок.

Дизайн дослідження та реакція пацієнтів

Дослідження ACTION3 є багатосцентровим, подвійно сліпим, плацебо-контрольованим дослідженням, яке порівнює DMX-200 у додатку до стандартної терапії блокатором рецепторів ангіотензину II (ARB) проти лише плацебо. Дорослі учасники отримують або DMX-200 (капсула 120 мг двічі на день), або відповідний плацебо протягом 24-місячного періоду спостереження. Основні показники успіху дослідження зосереджені на зниженні рівнів протеїнурії та стабілізації швидкості фільтрації нирок, оцінюваної за допомогою показника eGFR.

З 286 зареєстрованих дорослих, 69 учасників вже завершили повний дволітній протокол лікування. Варто відзначити, що 65 з цих завершувачів добровільно перейшли до фази відкритого продовження — вражаючий показник 94%, що свідчить про сильний сигнал безпеки та переносимості.

Регуляторний прогрес і наступні кроки

Дослідження ACTION3 успішно пройшло сім незалежних оглядів Комітету з моніторингу даних, без змін протоколу або виявлених проблем безпеки. Цей чистий профіль безпеки підсилює довіру до дослідження на шляху до закриття даних.

Dimerix та її американський партнер Amicus Therapeutics використовують інсайти з глобальної ініціативи PARASOL — яка підтвердила протеїнурію як клінічно значущий кінцевий пункт — для формування своєї стратегії взаємодії з FDA. Перед проведенням сліпого аналізу даних ACTION3 компанії планують отримати зворотній зв’язок від регуляторів щодо запропонованих кінцевих точок дослідження, щоб оптимізувати шлях до потенційного схвалення.

Рекрутинг педіатричних пацієнтів триває як окрема когорта, і якщо результати будуть позитивними, DMX-200 зможе згодом розширитися на підліткову аудиторію у ключових ринках, збільшуючи свою терапевтичну присутність.

Позиція на ринку та фінансовий запас

Dimerix має достатні грошові резерви для підтримки операцій ACTION3 до їх завершення, одночасно оцінюючи нові можливості R&D у своєму портфелі. Акції компанії (DXB.AX) закрилися на рівні AU$0.60, що на 0.83% вище, з коливаннями між AU$0.30 та AU$0.78 за останні 12 місяців.