Майбутнє Dyne: прорив у DMD відкриває шлях для розширення міотонічного дистрофїту

Dyne Therapeutics прокладає агресивний графік у лікуванні рідкісних нейром’язових захворювань. Інвестиційна антисенс-терапія біотехнологічної компанії продемонструвала значущу клінічну ефективність при Duchenne м’язовій дистрофії (DMD), що ставить компанію на шлях до важливого регуляторного подання протягом наступних 18 місяців. Але історія виходить за межі DMD — керівництво одночасно прискорює розробку супутньої програми, спрямованої на міотонічну дистрофію типу 1, що є окремим, але не менш руйнівним станом.

Дослідження DELIVER: основа для схвалення DMD

Клінічне дослідження фази 1/2 Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) у рамках програми DELIVER надало Dyne необхідні дані для обґрунтування своєї регуляторної стратегії. Терапія спрямована на відновлення виробництва майже повної довжини дистрофіну, білка, що підтримує м’язи, відсутнього у пацієнтів з DMD з мутаціями, що піддаються екзону 51. На шостому місяці у розширеній когорті для реєстраційного підсилення рівень дистрофіну досяг 5,46% — значного підвищення, яке призвело до вимірюваних функціональних покращень.

Що виділяється — це довговічність. Протягом 24 місяців спостереження ці досягнення залишалися стабільними за всіма тестованими кінцевими точками, а безпека залишалася сприятливою. Функція легень, критичний індикатор прогресії DMD, стабілізувалася під час спостереження. Ці результати були не лише статистично значущими; вони відображають реальні функціональні переваги, що привертають увагу регуляторів.

Гонка до прискореного схвалення у США у 2026 році

Dyne планує подати заявку на ліцензування біологічних препаратів (BLA), щоб отримати прискорене схвалення FDA для Zeleciment rostudirsen у DMD у другому кварталі 2026 року. Якщо буде надано пріоритетний розгляд, компанія очікує комерційної доступності вже у першому кварталі 2027 року — стислий графік, що відображає як невирішену медичну потребу, так і зацікавленість регуляторів у прискорених шляхах для рідкісних генетичних захворювань.

Одночасно Dyne розпочне глобальне дослідження фази 3 для підтримки міжнародних схвалень, закладаючи основу для багатомаркетної стратегії запуску.

Можливість при міотонічній дистрофії

Хоча DMD привертає негайну увагу, робота компанії у сфері міотонічної дистрофії типу 1 сигналізує про довгострокову глибину портфеля. Zeleciment basivarsen (DYNE-101) наразі перебуває у фазі I/II під назвою ACHIEVE, з реєстраційною когортю для розширення, яка вже набирає учасників. Основною кінцевою точкою цього проміжного клінічного етапу є час відкриття руки за допомогою відео.

Очікується, що залучення пацієнтів для оцінки міотонічної дистрофії завершиться на початку другого кварталу 2026 року. Потенційна подача заявки на BLA для прискореного схвалення може відбутися на початку третього кварталу 2027 року — що позиціонує міотонічну дистрофію як другий потенційний комерційний актив Dyne у межах 18-місячного вікна.

Фінансове становище та реакція ринку

На 30 вересня 2025 року Dyne володіла готівкою та ліквідними цінностями на суму $791.9 мільйонів. Компанія нещодавно запустила $300 мільйонів підписаних акцій для зміцнення балансу та фінансування розвитку портфеля — крок, що підкреслює впевненість у своїх графіках розвитку.

Ринок звернув увагу. Акції Dyne закрилися вчора на рівні $22.20, піднявшись на 9.47%, що відображає ентузіазм інвесторів щодо результатів DELIVER і двоконтурного шляху схвалення активів. З початку року акції значно зросли, демонструючи, як клінічний прогрес у недофінансованих категоріях рідкісних захворювань може стимулювати вартісний рух.

Злиття позитивних даних DELIVER, агресивних регуляторних графіків і прогресу двох активів зробило Dyne переконливим кейсом у прецизійній терапії рідкісних захворювань — де клінічна специфікація і невирішена медична потреба створюють великі можливості.