Sanofi's Efdoralprin Alfa просувається вперед, оскільки EMA надає статус orphan для рідкісної захворювання легень

Sanofi’s досліджувана терапія efdoralprin alfa (SAR447537) досягла ще одного регуляторного етапу після того, як Європейське агентство з лікарських засобів надало їй статус orphan drug. Спочатку позначена як INBRX-101, цей рекомбінантний людський білок альфа-1-антитрипсин (AAT)-Fc є потенційним проривом для пацієнтів, які борються з дефіцитом альфа-1-антитрипсину (AATD)-пов’язаною емфіземою, прогресивним респіраторним захворюванням, що впливає на обмежену кількість пацієнтів у всьому світі.

Виклик за інновацією

Дефіцит альфа-1-антитрипсину — це генетичне захворювання, яке позбавляє легені критично важливих захисних білків, що призводить до передчасного пошкодження легень і розвитку емфіземи. Рідкість цього стану та тяжкість його прогресування створили значний прогал у лікуванні, з обмеженими терапевтичними можливостями для уражених осіб. Визнання EMA як orphan drug підкреслює цю невідповідність у медичній допомозі та сигналізує про регуляторну впевненість у потенціалі efdoralprin alfa вирішити цю проблему.

Що робить Efdoralprin Alfa особливим

Дизайн білка-мішені препарату поєднує людський альфа-1-антитрипсин з фрагментом Fc, стратегія, спрямована на підвищення тривалості та ефективності терапії у захисті тканин легень. Цей підхід відрізняє його від існуючих терапій і позиціонує як перспективного кандидата для модифікації захворювання при AATD-пов’язаній емфіземі.

Регуляторний імпульс зростає

Призначення orphan drug від EMA додає до попереднього регуляторного визнання від Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США, яке вже надало статус fast track і orphan drug для тієї ж індикації. Ці одночасні визнання двох основних регуляторних органів свідчать про узгодженість щодо клінічної важливості препарату та пріоритету його подальшого розвитку.

Поточний статус і наступні кроки

Efdoralprin alfa залишається в активній клінічній розробці, при цьому збираються дані щодо безпеки та ефективності. Sanofi озвучила плани поділитися клінічними даними на майбутніх медичних конференціях і співпрацювати з регуляторними органами по всьому світу щодо шляху до потенційного схвалення, демонструючи систематичний підхід до виведення цього лікування для пацієнтів, які його потребують.