Crinetics запускає дослідження CAREFNDR для оцінки потенціалу Paltusotine у лікуванні карциноїдного синдрому

Crinetics Pharmaceuticals розпочала масштабне дослідження фази 3, яке оцінює Пальтусотин як варіант лікування карциноїдного синдрому у дорослих пацієнтів. Мультицентрове дослідження, позначене як CAREFNDR, відображає розширення компанією застосування PALSONIFY (Paltusotine) за межами його наразі схваленого застосування при акромегалії, де препарат продемонстрував високий рівень ефективності після схвалення FDA у вересні 2025 року.

Розуміння клінічної потреби

Карциноїдний синдром виникає приблизно у п’ятій частині пацієнтів із нейроендокринними пухлинами, переважно у випадках метастазування злоякісних новоутворень у печінку. Пацієнти часто стикаються з виснажливими симптомами, включаючи припливи та хронічний діарею, що суттєво порушують щоденне функціонування та якість життя. Існуючі протоколи лікування базуються на щомісячних ін’єкційних препаратах, які часто не забезпечують достатнього контролю симптомів, створюючи суттєвий розрив у терапевтичних можливостях для постраждалих.

Дизайн і цілі дослідження CAREFNDR

У дослідженні візьмуть участь 141 дорослий учасник у подвійно сліпому, рандомізованому, плацебо-контрольованому дизайні. Учасники будуть розподілені для отримання або Пальтусотину 80 мг, що приймається перорально один раз на день, або плацебо протягом 16-тижневого періоду. Основною метою дослідження є оцінка зменшення кількості припливів у день з початкового рівня до 12-го тижня. Другорядні результати включатимуть зміни у частоті дефекацій та інші клінічно значущі кінцеві точки.

Після контрольованої фази лікування пацієнти перейдуть у розширений відкритий період тривалістю 104 тижні для оцінки тривалої ефективності, профілю безпеки та довгострокових результатів контролю пухлин.

Механізм дії та попередні дані

Пальтусотин діє шляхом селективного таргетування рецептора соматостатину типу 2 (SST2), механізм, який довів свою ефективність у попередніх дослідженнях фази 2. Ранні дослідження показали швидке та тривале покращення як у частоті припливів, так і у моделях дефекацій, що свідчить про значущу клінічну користь для пацієнтів, обмежених практичними можливостями ін’єкційної терапії. Пероральна форма один раз на день має потенціал для покращення дотримання режиму лікування та зручності для пацієнтів у порівнянні з існуючими стандартами лікування.

Плани компанії та фінансовий стан

Крім дослідження CAREFNDR, Crinetics просуває CRN09682, програму фази 1/2, яка оцінює досліджуваний терапевтичний засіб, спрямований на рецептор SST2 для лікування солідних пухлин з нейроендокринними ознаками. Компанія також планує запуск кількох досліджень у 2025 та 2026 роках, включаючи початок набору учасників для клінічного дослідження CALM-CAH фази 3, яке вивчає Атулемнант при вродженому наднирковому гіперлазії, а також додаткові дослідження для педіатричних груп та показань при синдромі Кушинга.

На 30 вересня 2025 року компанія мала грошові кошти у розмірі 1,1 мільярда доларів, що забезпечує фінансову підтримку для продовження операцій до 2029 року за поточними прогнозами витрат.

Ринкова динаміка

Акції CRNX коливалися між $24.10 та $60.34 за останні 12 місяців. Остання торгова сесія закінчилася на рівні $41.97, що на 2.17% менше, з рухом після закриття до $41.98, що відображає незначний приріст у 0.02%.