Пацієнти з синдромом жорсткої особи демонструють значний приріст мобільності завдяки терапії CAR T-клітинами від Kyverna

Kyverna Therapeutics (KYTX) опублікувала ключові клінічні дані фази 2, що демонструють, що її імунотерапія на основі клітин мив-цель забезпечує трансформативні результати при синдромі жорсткої особи — рідкісному та важко лікуваному аутоімунному неврологічному стані. Ці висновки є першою значущою революцією для цієї групи пацієнтів, для яких наразі не існує схвалених FDA варіантів лікування.

Розуміння клінічної проблеми

Синдром жорсткої особи характеризується прогресуючою м’язовою ригідністю та непроізвольними спазмами, що поступово погіршують рухливість і якість життя. Це стан, що виникає через аутоімунний дисфункціональний процес, що ускладнює його лікування за допомогою традиційних терапій. До цього прориву у пацієнтів було обмежено можливості і вони стикалися з перспективою постійної інвалідності.

Miv-cel: інженерія клітинного рішення

Miv-cel, раніше позначений як KYV-101, являє собою повністю людську аутологічну клітинну терапію, що націлена на CD19 і включає ко-стимуляцію CD28. Механізм дії полягає у викликанні всебічного знищення В-клітин і відновленні імунної системи. Теоретично, ця одна процедура може забезпечити тривалу ремісію без медикаментів у аутоімунних станах — парадигмальний зсув від традиційного підходу до управління.

Дослідження KYSA-8: вражаюча клінічна ефективність

Реєстраційне дослідження фази 2 KYSA-8 залучило 26 дорослих пацієнтів із синдромом жорсткої особи, які не отримували достатнього ефекту від попередніх лікувань. Основною метою дослідження було оцінити функціональну мобільність за допомогою тесту ходьби на 25 футів у 16-й тиждень.

Результати перевищили очікування:

• Пацієнти досягли медіанного покращення на 46% у здатності ходити, при цьому 81% показали клінічно значущі покращення понад 20%
• Другорядні показники ефективності демонстрували стабільні переваги у оцінках інвалідності, ригідності та здатності до ходьби
• Серед 12 пацієнтів, які потребували допоміжних засобів для мобільності на початку, приблизно дві третини вже не потребували допомоги до 16-го тижня
• Важливо, що всі учасники залишалися без імуносупресивних препаратів протягом усього дослідження, і жоден не потребував рятувальної терапії

Профіль безпеки підтверджує подальший розвиток

Клітинна терапія продемонструвала сприятливий профіль переносимості, без серйозних випадків синдромів вивільнення цитокінів або нейротоксичності, пов’язаної з імунними ефекторами. Це зміцнює основу для подальшого розвитку цього терапевтичного підходу.

Регуляторний шлях уперед

На основі цих переконливих результатів Kyverna має намір подати заявку на ліцензування біологічних препаратів (BLA) до FDA США у першій половині 2026 року, потенційно зробивши miv-cel першим клітинним лікуванням для синдрому жорсткої особи.

Розширення терапевтичного портфеля

Платформа клітин Kyverna охоплює кілька аутоімунних показань. KYSA-6 оцінює KYV-101 у генералізованому міастенічному синдромі, який наразі проходить через реєстраційне дослідження фази 2/3 з проміжними даними фази 2, що показують стабільне покращення показників захворювання, і набір учасників для фази 3 заплановано на кінець 2025 року. Очікуються оновлені дані у 2026 році.

Додаткові застосування у розробці включають дослідження фази 1 KYV-101 при розсіяного склерозу, що демонструє перспективне проникнення у центральну нервову систему, та програму фази 1/2 у лікуванні резистентного до терапії ревматоїдного артриту, що показує суттєве зниження біомаркерів захворювання та клінічної активності.

KYV-102, наступне покоління клітинного продукту Kyverna, виготовленого за допомогою власної швидкої обробки цільної крові, має на меті підвищити доступність, обходячи вимоги до аферезу та зменшуючи витрати на виробництво. Очікується подання заявки на досліджуваний новий препарат (IND) у четвертому кварталі 2025 року.

Фінансовий стан і ринкова динаміка

Компанія зберегла міцний баланс станом на 30 вересня 2025 року, з готівкою та еквівалентами на суму 171,1 мільйонів доларів, доповнену початковим $25 мільйоном залучених коштів із кредитної лінії $150 мільйонів, що продовжує операційний ресурс до 2027 року.

Ринок акцій позитивно відреагував на публікацію даних KYSA-8. Акції KYTX торгувалися в межах від $1.78 до $9.75 за останні 12 місяців, але підскочили до нового 52-тижневого максимуму $12.25 у передторговельних операціях, що становить зростання на 39.52%. Ця динаміка відображає визнання інвесторами клінічного та комерційного потенціалу клітинної терапії у вирішенні проблем недостатньо обслуговуваної групи пацієнтів із значним невиконаним медичним попитом.