Землетрус: новий варіант лікування змінює підхід до управління спадковим ангіоедемою

Генетичний ангіоедема становить значний клінічний виклик, впливаючи приблизно на 1 з 50 000 людей у світі. Ця рідкісна генетична патологія проявляється у вигляді непередбачуваних епізодів сильного набряку, які можуть уражати руки, ноги, живіт, обличчя та дихальні шляхи — створюючи справжню медичну надзвичайну ситуацію, коли набряк досягає горла. Для пацієнтів, які шукають ефективні способи лікування генетичного ангіоедеми, ситуація кардинально змінюється завдяки останнім регуляторним нововведенням.

Клінічні докази змінюють стратегію профілактики HAE

Шлях до вирішення питання, як лікувати генетичний ангіоедема, був революціонізований інноваційним підходом Ionis Pharmaceuticals. Замість простої боротьби з симптомами після нападів, DAWNZERA націлений на корінний механізм, пригнічуючи плазмовий prekallikrein (PKK), ключовий білок, що ініціює запальну каскад, відповідальну за епізоди HAE.

Розширені клінічні дослідження через два ключові випробування — OASIS-HAE та OASISplus — залучили підлітків і дорослих пацієнтів віком від 12 років з повторюваними нападами HAE. Дослідження продемонструвало переконливі результати: учасники показали суттєве зниження частоти нападів, а терапевтичні переваги зберігалися протягом усього періоду дослідження. Важливо, що лікування має відмінний профіль переносимості, що робить його життєздатним довгостроковим рішенням.

Самостійне введення підвищує незалежність пацієнтів

Значною практичною перевагою є можливість самостійного введення DAWNZERA за допомогою автоприймача. Ця функція доступності усуває бар’єри для регулярної профілактичної терапії та покращує якість життя людей, які керують цим складним станом.

Регуляторний імпульс прискорює глобальний доступ

Комітет з лікарських засобів для людського застосування (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів висловив позитивну рекомендацію щодо схвалення для профілактики нападів у підлітків і дорослих віком від 12 років і старше. Це схвалення слідує за затвердженням FDA у серпні 2025 року, що робить DAWNZERA першою в світі профілактичною терапією на основі РНК, доступною для пацієнтів з HAE по всьому світу.

Очікується, що Європейська комісія видасть остаточне схвалення у перших місяцях 2026 року, що потенційно встановить новий стандарт у лікуванні генетичного ангіоедеми на кількох континентах.

Визнання на ринку відображає довіру інвесторів

Торговельна активність Ionis Pharmaceuticals відображає ентузіазм ринку щодо цих нововведень. Акції компанії коливалися між $23.95 і $76.78 протягом попередніх дванадцяти місяців, закінчившись 14 листопада 2025 року на рівні $71.55 — що становить приріст на 2.45% за день і свідчить про довіру інвесторів до розширення терапевтичного портфеля компанії.