Розподіл RNA Korro Bio стикається з реальністю: акції падають на 77% через клінічне розчарування

Korro Bio (KRRO) нагадала, що інновації не завжди означають оптимізм на ринку. Біотехнологічна компанія на клінічній стадії побачила, як її акції впали більш ніж на 77% до $6.89 у передторговельних операціях після оприлюднення розчаровуючих результатів з її провідного кандидата з редагування РНК, а також оголошень про значне скорочення штату та стратегічне переорієнтування.

Що сталося: невдача у клінічних даних

Основна програма компанії, KRRO-110, показала, що вона дійсно може редагувати РНК у людських пацієнтів — важливий доказ концепції для власної платформи OPERA (Oligonucleotide Promoted Editing of RNA). Але тут цікавість зійшла нанівець: терапія не досягла терапевтично значущих рівнів білка.

У фазі 1/2a дослідження REWRITE, яке спрямоване на дефіцит альфа-1-антитрипсину (AATD), рідкісне генетичне порушення, що виникає через мутації гена SERPINA1, KRRO-110 успішно створила функціональний білок M-AAT у пацієнтів з генотипом PiZZ. Початкові однократні дози підтвердили, що механізм редагування РНК працює у людях. Однак пікові концентрації білка досягали лише приблизно 2 мкМ — значно нижче критичного порогу 11 мкМ, необхідного для клінічного захисту. Для порівняння, цей бар’єр у 11 мкМ відповідає рівню білка, при якому пацієнти зазвичай отримують користь від лікування, тому різниця між поточними результатами і терапевтичною життєздатністю є значною.

Реальність реструктуризації

Зіткнувшись із розчаруванням і необхідністю продовжити фінансовий ресурс, Korro оголосила про скорочення штату на 34%. Це не просто зменшення розміру — це стратегічний поворот. Компанія переводить KRRO-110 у кон’югат з GalNAc, щоб подолати фармакокінетичні труднощі, які спостерігалися між здоровими добровольцями та реальними пацієнтами, і очікує новий кандидат у розробці в першій половині 2026 року.

Фінансовий запас залишається скромним: Korro закінчила третій квартал 2025 року з готівкою, еквівалентами готівки та ліквідними цінними паперами на суму $102.5 мільйонів. За допомогою цієї реструктуризації керівництво прагне продовжити операції до другої половини 2027 року, купуючи час для розвитку кандидатів наступного покоління.

Фінансові показники: зменшення збитків

З позитивного боку, третій квартал 2025 року показав зменшення збитків. Korro повідомила про чистий збиток у $18.1 мільйонів проти $21.0 мільйонів у тому ж кварталі минулого року — значне покращення, незважаючи на клінічний провал. Витрати на R&D знизилися до $13.8 мільйонів, оскільки компанія скоротила витрати на KRRO-110 та програми на ранніх стадіях, тоді як адміністративні витрати зменшилися до $6.5 мільйонів завдяки зниженню витрат на професійні послуги. Компанія також отримала $1.1 мільйонів у вигляді доходу від співпраці з Novo Nordisk.

Еволюція портфоліо: розширення на кількох фронтах

Крім корекції KRRO-110, Korro номінувала KRRO-121 як свого наступного кандидата у розробці. Ця програма спрямована на пацієнтів з гіпераммонемією, включаючи тих, у кого є порушення циклу сечовини (UCD) та печінковий енцефалопатія (HE), шляхом створення нового варіанту білка для активації метаболічних шляхів, що зменшують накопичення аміаку. KRRO-121 використовуватиме підшкірну доставку з кон’югатом GalNAc — зміну від внутрішньовенного введення — що потенційно покращить доступність і відповідність пацієнтів.

Компанія також розвиває додаткові програми з кон’югатом GalNAc, спрямовані на кардіометаболічні показники, з планами подачі регуляторних документів для перших у людських досліджень у другій половині 2026 року для KRRO-121.

Регуляторні досягнення попри розчарування на ринку

Незважаючи на ринкову турбулентність, Korro досягла значущого регуляторного визнання. KRRO-110 став першою терапією з редагування РНК, яка отримала схвалення IND від FDA, а також отримала статус Fast Track і Орфанного препарату від FDA і EMA — статуси, які залишаються активними, оскільки компанія переглядає свою стратегію досліджень. Ці досягнення підкреслюють, що регулятори бачать справжній терапевтичний потенціал у підході, навіть якщо поточні дані щодо ефективності не вразили інвесторів.

Розрив: наука проти настроїв

Різке падіння акцій відображає фундаментальний конфлікт: Korro підтвердила свою основну технологічну ідею (Редагування РНК працює у людських пацієнтів), але водночас розчарувала за найважливішим показником — чи працює воно достатньо добре? Спад на 77% свідчить про те, що інвестори дуже занижують здатність компанії закрити різницю між поточним рівнем білка у 2 мкМ і порогом у 11 мкМ, особливо враховуючи затримки та стратегічні зміни, які тепер потрібні.

Поворот до GalNAc і скорочення штату малює картину компанії, що переналаштовує свої очікування та терміни, що історично викликає невпевненість ринку у біотехнологічних активах, незалежно від довгострокового потенціалу платформи.