Прорив у лікуванні рідкісних захворювань легень: новий препарат Sanofi отримує визнання EMA

Значний етап у лікуванні дефіциту альфа-1-антитрипсину (AATD) — пов’язаної з емфіземою. Європейське агентство з лікарських засобів надало статус «Дитяча лікарська засіб-інновація» (Orphan Drug Designation) для ефдоралприну альфа (SAR447537), досліджуваної біологічної терапії, розробленої компанією Sanofi SNY. Це визнання, яке надається препаратам для лікування рідкісних захворювань, що вражають менше ніж 5 з 10 000 осіб, підкреслює терапевтичний потенціал цього рекомбінантного людського білка альфа-1-антитрипсину, злитого з компонентами антитіл.

Розуміння захворювання та механізму лікування

AATD — це рідкісне спадкове захворювання, при якому печінка не виробляє достатню кількість білка альфа-1-антитрипсину (AAT). У пацієнтів спостерігається прогресивне пошкодження легень, що призводить до емфіземи та розвитку ХОЗЛ, а у важких випадках може знадобитися трансплантація. Новий підхід з ефдоралприном альфа працює шляхом інгібування нейтрофільних еластаз — ферменту, що сприяє руйнуванню тканин у уражених легень, — що дає механічну перевагу над існуючими терапіями.

Клінічні дані, що підтверджують рішення EMA

Статус базується на переконливих даних із глобального дослідження фази II ElevAATe. Результати показали, що ефдоралприн альфа, який вводили кожні три або чотири тижні, статистично значущо підвищував рівень функціонального AAT порівняно з щотижневим плазмовим лікуванням на 32-му тижні. Пацієнти, які отримували обидва режими Q3W і Q4W, досягли вищих відсотків днів із рівнями функціонального AAT у межах норми, успішно виконавши основні та вторинні цілі дослідження. Гнучкість у дозуванні є практичною перевагою для дотримання режиму лікування та якості життя.

Значно, що раніше ефдоралприн альфа отримав статус Fast Track та Orphan Drug від FDA, що створює подвійний регуляторний шлях, який прискорює терміни розробки цього життєво важливого лікування.

Контекст ринку та інвестиційний ландшафт

За минулий рік акції SNY зросли на 1,3%, поступаючись загальному зростанню біотехнологічного сектору у 13,8%. У конкурентній ніші терапії рідкісних захворювань альтернативні можливості демонструють більш сильний імпульс. ANI Pharmaceuticals ANIP, CorMedix CRMD, та Castle Biosciences CSTL мають вищі рейтинги за системою Zacks. ANIP виросли на 51,8% за рік із зростанням прогнозів EPS з $7.29 до $7.56 на 2025 рік, тоді як CRMD піднялися на 29,1% із прогнозами EPS на 2025 рік, що зросли з $1.85 до $2.87. CSTL зросли на 46,4%, оскільки втрати були значно зменшені.

Стратегічне значення

Придбання ефдоралприну альфа, після покупки Sanofi у 2024 році Inhibrx, укріплює її портфель рідкісних захворювань у період, коли ринки орфанних препаратів мають високі оцінки. Ця подія ілюструє, як біотехнологічні інновації для недообслуговуваних пацієнтських груп продовжують змінювати інвестиційну динаміку та терапевтичні можливості для тих, хто раніше не міг отримати лікування.