Прорив у генної терапії: 4D-710 демонструє стабільні клінічні результати у лікуванні муковісцидозу

4D Molecular Therapeutics (FDMT) лише що опублікувала переконливі дані фази 1, які привернули увагу біотехнологічної спільноти. Експериментальний кандидат компанії у галузі генної терапії 4D-710 продемонстрував відчутні покращення функції легень у пацієнтів із муковісцидозом — популяції, яка досі бореться з пошуком ефективних лікувальних опцій.

Основні дані з дослідження AEROW

Ось що робить це особливим: дослідження фази 1 AEROW залучало пацієнтів із муковісцидозом, які не могли переносити або не реагували на традиційні терапії модулятора CFTR. Це пацієнти, яких сучасний арсенал лікування фактично залишив поза увагою. 4D-710 забезпечував вимірювані покращення дихальної функції за допомогою двох ключових показників — відсоток прогнозованого об’єму форсованого видиху за одну секунду (ppFEV1) та індекс очищення легень (LCI2.5) — обидва показники показали клінічно значущі покращення на обраному дозуванні фази 2.

Що ще важливо, експресія трансгену зберігалася в терапевтичному діапазоні щонайменше рік, що свідчить про те, що 4D-710 — це не просто швидкоплинне рішення, а потенційно довготривала інтервенція.

Що далі для FDMT

Компанія рухається вперед із розширенням набору учасників у фазі 2, очікуючи завершення ескалаційної когорти до середини 2026 року, а потім — всебічне оновлення програми у другій половині 2026 року. Цей графік позиціонує 4D Molecular Therapeutics для стабільного руху вперед, якщо дані й надалі підтверджуватимуться.

Ринок також помітив — акції FDMT зросли на 5,21% і закрилися на рівні $11,52 у вівторок, що відображає довіру інвесторів до траєкторії програми.

Це важливий крок уперед для важкої для лікування популяції пацієнтів і підкреслює, чому генная терапія залишається однією з найцікавіших інноваційних галузей біотехнології.