Прорыв в лечении DMD компанией Capricor вызывает рост акций после успешных результатов ключевого испытания

Capricor Therapeutics (CAPR) объявила о важном достижении в среду: её программа Deramiocel достигла первичной конечной точки успеха в клиническом исследовании фазы 3 HOPE-3, что является значительным шагом вперёд в лечении мышечной дистрофии Дюшенна. Реакция рынка была решительной: акции выросли более чем на 14% в предрынковое время — резкий разворот после снижения на 4,36% во вторник, которое оставило цену акций на уровне $6,36.

Успех исследования связан с клинически и статистически значимыми улучшениями как в скелетной, так и в сердечной функции за 12-месячный период исследования. Эта двойная польза позиционирует Deramiocel как потенциальное первое в своём роде терапевтическое средство, нацеленное на кардиомиопатию Дюшенна, которая остаётся основной причиной смертности у пациентов с ДМД. В отличие от многих экспериментальных подходов, Deramiocel продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости, соответствующий предыдущему клиническому опыту компании.

Особенность этого достижения заключается в потенциальном влиянии на неудовлетворённую медицинскую потребность. Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна в настоящее время сталкиваются с ограниченными терапевтическими возможностями, а решения, направленные на сердечные осложнения, представляют собой критический пробел в доступности лечения. Данные HOPE-3 предоставляют убедительные доказательства эффективности Deramiocel в этой области.

Следующий шаг Capricor — использование данных этого исследования для ответа на Полное письмо о ответе (Complete Response Letter), которое FDA выдала в июле по поводу заявки на получение лицензии на биологический препарат Deramiocel. Компания уже согласовала действия с представителями FDA, что позволяет ей включить результаты HOPE-3 в комплексную повторную подачу заявки. Этот путь может ускорить одобрение регуляторных органов и приблизить терапию ДМД к доступу для пациентов.

Для инвесторов и защитников пациентов с ДМД это объявление подчеркивает приверженность Capricor развитию точечных терапевтических решений при редких генетических заболеваниях. Валидация фазы 3 превращает Deramiocel из перспективного кандидата в практически коммерческий актив с значительной клинической поддержкой.