CASGEVY демонстрирует стабильную клиническую эффективность у младшей педиатрической популяции в возрасте 5-11 лет

Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) представила новые клинические данные по CASGEVY (exagamglogene autotemcel), демонстрирующие сопоставимые терапевтические результаты у детей в возрасте 5-11 лет с тяжелой серповидно-клеточной анемией (SCD) или трансфузионнозависимой бета-талассемией (TDT). Это первый клинический отчет для расширенной педиатрической когорты, что является важным этапом в расширении доступа к генно-редактирующим терапиям для более молодых пациентов.

Последовательность данных укрепляет клинический потенциал

Эффективность и профиль безопасности, зафиксированные у возрастной группы 5-11 лет, соответствуют надежным данным о пользе и рисках, ранее подтвержденным у подростков и взрослых в возрасте 12 лет и старше. Такое совпадение укрепляет позицию CASGEVY как преобразующего варианта лечения, сохраняющего терапевтический потенциал в различных возрастных группах. Последовательность результатов в обеих популяциях свидетельствует о том, что механизм и долговечность терапии остаются надежными у молодых пациентов.

Регуляторные сроки и географическое расширение

Vertex планирует начать комплексные регуляторные заявки на CASGEVY для педиатрической группы 5-11 лет в первой половине 2026 года. Эта стратегия расширения отражает приверженность компании демократизации доступа к генно-редактирующим терапиям для молодых пациентов, у которых в настоящее время отсутствуют одобренные варианты лечения. В настоящее время CASGEVY имеет регуляторное одобрение для пациентов в возрасте 12 лет и старше в нескольких юрисдикциях: США, Великобритания, страны Европейского союза, Саудовская Аравия, Бахрейн, Кувейт, Катар, Канада, Швейцария и Объединенные Арабские Эмираты.

Представление клинических данных

Полный набор данных, а также расширенная информация по последующим наблюдениям у более старых пациентов, будет представлен на ежегодной встрече Американского общества гематологии (ASH), предоставляя медицинскому сообществу всесторонние доказательства для поддержки клинических решений и протоколов лечения пациентов с кровяными заболеваниями.