QTORIN Rapamycin Gel демонстрирует клиническую эффективность в фазе 2 исследования венозных мальформаций

Palvella Therapeutics, Inc. (PVLA) представила обнадеживающие результаты своего исследования фазы 2 TOIVA, оценивающего гель QTORIN 3.9% рапамицин без воды в качестве варианта лечения кожных венозных мальформаций — врожденных кожных поражений, которые прогрессируют с течением времени. Топическая формация применялась один раз в день в течение 12-недельного терапевтического этапа с дополнительным 12-недельным мониторингом.

Клиническая эффективность и профиль безопасности

Испытание показало значительную терапевтическую пользу по ключевым критериям оценки. Среди участников исследования 73% достигли измеримого улучшения по шкале Общей оценки кожных венозных мальформаций (cVM-IGA) на контрольной точке через 12 недель. Более того, две трети пациентов (67%) получили оценки «Значительно улучшено» или «Очень сильно улучшено», что указывает на клинически значимые ответы. Palvella сообщила, что показатели эффективности достигли статистической значимости по нескольким параметрам, охватывающим как динамическое улучшение, так и оценку статической тяжести поражений.

Важно отметить, что рапамицин QTORIN продемонстрировал благоприятный профиль безопасности, при этом за весь период исследования не было зафиксировано серьезных побочных эффектов, связанных с препаратом. Этот показатель безопасности укрепляет профиль кандидата для дальнейшей разработки.

Регуляторный путь и реакция рынка

После успехов фазы 2 Palvella планирует взаимодействовать с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) относительно возможного присвоения статуса «Прорывная терапия» и разработки ключевого исследования фазы 3. Ранее FDA присвоило QTORIN рапамицину статус Fast Track, признавая неудовлетворенные медицинские потребности в лечении венозных мальформаций.

Реакция участников рынка на этот клинический успех была положительной. Акции PVLA выросли на 3% в предрынковом торге после объявления, продолжая рост после пятничных 1.86%, что довело цену до $98.58 к закрытию. Статус двойного регуляторного признания позиционирует QTORIN рапамицин для ускоренной разработки с целью возможного коммерческого одобрения.