Клиническое исследование DMX-200 фазы 3 завершило набор всех взрослых участников, что является важным этапом в разработке лечения FSGS

Dimerix Limited (DXB.AX) успешно завершила набор взрослых пациентов для своего клинического исследования ACTION3 фазы 3, изучающего DMX-200 в качестве терапевтического вмешательства при фокальной сегментарной гломерулосклерозе (FSGS). Компания ввела в дозу своего 286-го и последнего взрослого участника, что продвигает график разработки к возможному одобрению регуляторами в этой крайне недообслуживаемой группе пациентов.

Понимание клинической задачи

Фокальная сегментарная гломерулосклероза представляет собой дегенеративное заболевание почек, при котором рубцовая ткань постепенно повреждает нефроны, отвечающие за фильтрацию крови. Это состояние неизбежно приводит к протеинурии в моче (proteinuria) и, без вмешательства, ухудшается до терминальной стадии почечной недостаточности, требующей диализа или трансплантации. Существующий терапевтический арсенал остается ограниченным, оставляя многих пациентов с небольшим выбором, поскольку функция почек постепенно снижается.

Дизайн исследования и реакция пациентов

Исследование ACTION3 является многоцентровым, двойным слепым, плацебо-контролируемым исследованием, сравнивающим добавление DMX-200 к стандартной терапии блокатора рецепторов ангиотензина II (ARB) против только плацебо. Взрослые участники получают либо DMX-200 (капсула 120 мг, принимаемая дважды в день), либо соответствующий плацебо в течение 24 месяцев наблюдения. Основные показатели успеха исследования сосредоточены на снижении уровня протеинурии и стабилизации скорости фильтрации почек, оцениваемой по наклону eGFR.

Из 286 участников, уже завершивших полный двухлетний протокол лечения, 69 человек. Примечательно, что 65 из этих завершивших добровольно перешли в фазу расширенного открытого исследования — впечатляющий показатель продолжения 94%, что свидетельствует о высокой безопасности и переносимости.

Регуляторный прогресс и дальнейшие шаги

Исследование ACTION3 успешно прошло семь независимых обзоров Комитета по мониторингу данных, без изменений протокола или выявленных проблем с безопасностью. Этот чистый профиль безопасности укрепляет доверие к исследованию по мере его продвижения к финальному этапу.

Dimerix и его американский партнер Amicus Therapeutics используют инсайты из глобальной инициативы PARASOL — которая подтвердили протеинурию как клинически значимый конечный пункт — для формирования своей стратегии взаимодействия с FDA. Перед проведением слепого анализа данных ACTION3 компании планируют получить обратную связь от регуляторов по предлагаемым конечным точкам исследования, чтобы оптимизировать путь к возможному одобрению.

Набор pediatric-пациентов продолжается как отдельная когорта, и при положительных результатах DMX-200 в будущем может расшириться на подростковые группы в ключевых рынках, расширяя терапевтический охват.

Рыночная позиция и финансовый запас

Dimerix сохраняет достаточные денежные резервы для завершения операций ACTION3, одновременно оценивая новые возможности в области R&D. Акции компании (DXB.AX) закрылись на уровне AU$0.60, что на 0.83% выше, после колебаний между AU$0.30 и AU$0.78 за последние 12 месяцев.