Гель с рапамицином QTORIN от Palvella демонстрирует надежную клиническую эффективность в лечении венозных мальформаций

Palvella Therapeutics обнародовала обнадеживающие результаты клинических испытаний фазы 2 для QTORIN 3.9% рапамицина ангидрид гель, топической формы, направленной на кожные венозные мальформации — класс врожденных сосудистых поражений, характеризующихся хроническим прогрессированием и пожизненным сохранением.

Дизайн испытаний и подход к лечению

Исследование TOIVA оценивало гель с рапамицином, применяемый топически один раз в день в течение 12 недель, с последующим дополнительным 12-недельным мониторингом. Такой подход позволил исследователям оценить как немедленный терапевтический эффект, так и устойчивые клинические результаты у пациентов с ограниченными существующими вариантами лечения.

Основные результаты эффективности

Испытание показало убедительные результаты по нескольким клиническим параметрам. На 12-й неделе 73% участников исследования продемонстрировали измеримое клиническое улучшение по шкале Общей оценки кожных венозных мальформаций Investigator Global Assessment. Более того, примерно 67% пациентов достигли статуса «Значительно улучшено» или «Очень значительно улучшено», что свидетельствует о существенной клинической пользе по сравнению с исходными условиями.

Формула геля с рапамицином достигла статистической значимости не только по динамическим показателям эффективности, отслеживающим прогрессирование заболевания, но и по статическим оценкам тяжести, что указывает на комплексный терапевтический эффект в рамках различных методов оценки.

Профиль безопасности и переносимости

Лечение продемонстрировало благоприятный профиль безопасности на протяжении всего периода исследования. Особенно важно, что не было зафиксировано серьезных побочных эффектов, связанных с препаратом, что говорит о том, что топическая доставка рапамицина достигла терапевтического эффекта без ущерба для безопасности пациентов — критический аспект при лечении хронических состояний.

Регуляторный путь вперед

Опираясь на достижения фазы 2, Palvella планирует в ближайшее время взаимодействовать с FDA по поводу возможного получения статуса Прорывной терапии (Breakthrough Therapy Designation) — регуляторного механизма, предназначенного для ускорения разработки перспективных препаратов. Компания также намерена перейти к клиническим испытаниям фазы 3. Этот регуляторный маршрут основывается на ранее предоставленном FDA статусе Fast Track для QTORIN рапамицина при венозных мальформациях.

Реакция рынка

Настроения инвесторов отражали оптимизм относительно результатов испытаний, акции Palvella выросли более чем на 3% в предрынковую сессию, продолжая рост после пятничного повышения на 1.86%, завершившуюся на уровне $98.58.