Путь Dyne вперёд: прорыв DMD открывает новые возможности для расширения миотонической дистрофии

Dyne Therapeutics намечает амбициозные сроки в области лечения редких нейромышечных заболеваний. Инновационная антисмысловая терапия биотехнологической компании продемонстрировала значимую клиническую эффективность при Дюшеновской мышечной дистрофии (DMD), что ставит компанию на путь к важной регуляторной подаче заявки в течение следующих 18 месяцев. Но история не ограничивается DMD — руководство одновременно ускоряет разработку сопутствующей программы, нацеленной на миотоническую дистрофию типа 1, — еще одно тяжелое, но равноценно разрушительное состояние.

КЛИНИЧЕСКОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ DELIVER: основа для одобрения DMD

Клиническое исследование DELIVER фазы 1/2 препарата Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) предоставило Dyne необходимые данные для обоснования своей регуляторной стратегии. Терапия предназначена для восстановления производства почти полного длины дистрофина — белка, поддерживающего мышцы, отсутствующего у пациентов с DMD с мутациями, чувствительными к экзону 51. На шестимесячной отметке в расширенной когорте для регистрации уровни дистрофина достигли 5,46% — значительного повышения, которое привело к измеримым функциональным улучшениям.

Особенность — долговечность. В течение 24 месяцев наблюдения эти достижения оставались стабильными по всем протестированным конечным точкам, а безопасность оставалась благоприятной. Функция легких, важный показатель прогрессирования DMD, стабилизировалась в ходе наблюдения. Эти результаты были не только статистически значимыми; они отражают реальную функциональную пользу, которая привлекает внимание регуляторов.

Гонка за ускоренным одобрением в США в 2026 году

Dyne планирует подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) с целью получения ускоренного одобрения FDA для Zeleciment rostudirsen в DMD во втором квартале 2026 года. В случае одобрения приоритетного рассмотрения, компания ожидает коммерческую доступность к первому кварталу 2027 года — сжатые сроки, отражающие как неудовлетворенную медицинскую потребность, так и интерес регуляторов к ускоренным путям для редких генетических заболеваний.

Параллельно Dyne начнет глобальное клиническое исследование фазы 3 для поддержки международных одобрений, создавая основу для стратегии выхода на несколько рынков.

Возможности при миотонической дистрофии

Хотя DMD требует немедленного внимания, работа компании по миотонической дистрофии типа 1 свидетельствует о долгосрочной глубине ее портфеля. Zeleciment basivarsen (DYNE-101) в настоящее время находится в клиническом исследовании фазы I/II под названием ACHIEVE, с расширенной когортой для регистрации, которая сейчас набирает участников. Время открытия руки по видео служит основным конечным пунктом для этого промежуточного клинического этапа.

Ожидается, что набор пациентов для оценки миотонической дистрофии завершится в начале второго квартала 2026 года. Возможная подача заявки BLA для ускоренного одобрения может последовать в начале третьего квартала 2027 года — позиционируя миотоническую дистрофию как второй потенциальный коммерческий актив Dyne в течение 18 месяцев.

Финансовое положение и реакция рынка

По состоянию на 30 сентября 2025 года Dyne имела в наличии $791,9 миллиона наличных и рыночных ценных бумаг. Компания недавно запустила $300 миллион размещение акций с андеррайтингом для укрепления баланса и финансирования развития портфеля — шаг, подчеркивающий уверенность в своих сроках разработки.

Рынок заметил это. Акции Dyne закрылись вчера на уровне $22,20, выросли на 9,47%, что отражает энтузиазм инвесторов по поводу результатов DELIVER и стратегии одобрения двух активов. Акции значительно выросли с начала этого года, демонстрируя, как клинический прогресс в недофинансируемых категориях редких заболеваний может стимулировать рост оценки компании.

Слияние положительных данных DELIVER, амбициозных регуляторных сроков и прогресса двух активов позиционирует Dyne как убедительный пример в области точечной терапии редких заболеваний — где клиническая специфичность и неудовлетворенная медицинская потребность создают крупные возможности.