Росдуирсен Dyne доказывает эффективность при ДМП; прогресс в разработке движется к нескольким регуляторным победам

Dyne Therapeutics меняет ландшафт редких нейромышечных заболеваний, при этом его ведущий кандидат Zeleciment rostudirsen набирает значительный импульс в борьбе с мышечной дистрофией Дюшенна. Клинический портфель компании сейчас готов к достижению нескольких регуляторных этапов в течение следующих 18 месяцев.

Прорывные данные DELIVER подтверждают стратегию при DMD

Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) продемонстрировал значимый терапевтический эффект в фазе 1/2 испытания DELIVER Dyne, что стало важным моментом для подхода с пропуском экзона 51. В расширенной когорте для регистрации препарат достиг статистически значимого увеличения уровня дистрофина на 5,46% через шесть месяцев — критического белка, отсутствие которого определяет DMD, X-сцепленное генетическое заболевание, влияющее на структуру мышц и неврологическую функцию.

Помимо уровня белка, данные показали клинически значимые улучшения по функциональным оценкам, при этом стабильность функции легких сохранялась на протяжении 24-месячного наблюдения. Этот устойчивый профиль эффективности, в сочетании с благоприятной безопасностью, позволяет Dyne двигаться вперед активно.

Ускоренный путь к пациентам: запуск в 2027 году

Опираясь на успех DELIVER, Dyne планирует подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA во втором квартале 2026 года, стремясь к ускоренному одобрению для DMD. Компания одновременно намерена запустить глобальное третье фазовое исследование в тот же квартал для поддержки международных регуляторных путей. Если будет предоставлено приоритетное рассмотрение, Dyne ожидает, что Zeleciment rostudirsen может поступить в аптеки к первому кварталу 2027 года.

Испытание ACHIEVE добавляет второй катализатор для миотонической дистрофии

Хотя DMD доминирует в краткосрочной перспективе, Dyne одновременно продвигает Zeleciment basivarsen (DYNE-101) при миотонической дистрофии типа 1 через испытание ACHIEVE. Расширенная когорта для регистрации, использующая время открытия руки по видео в качестве основного конечного пункта, набирает пациентов с завершением, запланированным на ранний второй квартал 2026 года. Возможная подача заявки на BLA для миотонической дистрофии типа 1 может последовать в начале третьего квартала 2027 года, создавая поэтапный график одобрения для двух различных показаний.

Усиление финансовых ресурсов для реализации

Dyne завершила третий квартал 2025 года с наличными и рыночными ценными бумагами на сумму $791,9 миллиона, что укрепляет ее способность реализовать оба клинических программы до получения регуляторного одобрения. Впоследствии компания запустила публичное предложение акций на сумму $300 миллион, дополнительно укрепляя свои финансовые позиции для продвижения портфеля и операционных расходов.

Динамика акций отражает оптимизм инвесторов

С июля 2025 года, когда DYN торговалась около $9,50, акции значительно выросли до $22,20 по закрытию вчерашнего дня, что составляет дневной рост на 9,47%. Этот рост подчеркивает доверие рынка к клиническому выполнению и регуляторной стратегии Dyne по двум показаниям редких заболеваний.