Sanofi's Efdoralprin Alfa продвигается вперед, поскольку EMA присваивает статус orphan для редкого заболевания легких

2025-12-26 05:05:21

Лекарственная терапия Sanofi efdoralprin alfa (SAR447537) достигла очередного регуляторного рубежа после того, как Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило ей статус orphan drug. Изначально обозначенный как INBRX-101, этот рекомбинантный человеческий белок альфа-1-антитрипсина (AAT)-Fc фьюжн-протеин представляет собой потенциальный прорыв для пациентов, страдающих от дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD)-связанной эмфиземы, прогрессирующего респираторного заболевания, затрагивающего ограниченное количество пациентов по всему миру.

Вызов за инновацией

Дефицит альфа-1-антитрипсина — это генетическое нарушение, которое лишает легкие критически важных защитных белков, что приводит к преждевременному повреждению легочной ткани и развитию эмфиземы. Редкость этого состояния и тяжесть его прогрессирования создали значительный пробел в лечении, с ограниченными терапевтическими возможностями для пострадавших. Признание EMA как orphan drug подчеркивает этот неудовлетворенный медицинский спрос и сигнализирует о регуляторной уверенности в потенциале efdoralprin alfa решить эту проблему.

Что делает Efdoralprin Alfa заметным

Конструкция фьюжн-протеина препарата сочетает человеческий альфа-1-антитрипсин с Fc-фрагментом, что предназначено для повышения долговечности и эффективности терапии в защите легочной ткани. Этот подход отличает его от существующих методов и позиционирует как перспективного кандидата для изменения течения заболевания при AATD-эмфиземе.

Формирование регуляторного импульса

Признание EMA как orphan drug добавляется к предыдущему регуляторному признанию со стороны Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), которое уже предоставило статус fast track и orphan drug для того же показания. Эти одновременные признания двух крупных регуляторных органов свидетельствуют о согласованности в отношении клинической важности препарата и приоритетности его дальнейшей разработки.

Текущий статус и дальнейшие шаги

Efdoralprin alfa остается в активной клинической разработке, при этом продолжается сбор данных о безопасности и эффективности. Sanofi планирует представить клинические данные на предстоящих медицинских конференциях и сотрудничать с регуляторными органами по всему миру для получения возможного одобрения, демонстрируя систематический подход к доведению этого лечения до нуждающихся пациентов.

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .