Crinetics запускает исследование CAREFNDR для оценки потенциала пальтусотина в лечении карциноидного синдрома

Crinetics Pharmaceuticals начала масштабное клиническое исследование фазы 3, оценивающее Пальтусотин в качестве варианта лечения синдрома карциноида у взрослых пациентов. Многоцентровое испытание, обозначенное как CAREFNDR, отражает расширение применения PALSONIFY (Paltusotine) за пределы текущего одобренного применения при акромегалии, где препарат продемонстрировал высокую эффективность после одобрения FDA в сентябре 2025 года.

Понимание клинической необходимости

Синдром карциноида возникает примерно у одной пятой пациентов, диагностированных с нейроэндокринными опухолями, преимущественно при метастазировании злокачественных новообразований в печень. Пациенты часто испытывают изнурительные симптомы, включая приливы и хроническую диарею, что значительно ухудшает повседневную деятельность и качество жизни. Существующие протоколы лечения основаны на ежемесячных инъекционных препаратах, которые часто не обеспечивают достаточного контроля симптомов, создавая значительный пробел в терапевтических возможностях для пострадавших.

Дизайн и цели исследования CAREFNDR

В исследование будет включено 141 взрослый участник в двойном слепом, рандомизированном, плацебо-контролируемом дизайне. Участники будут назначены для получения либо Пальтусотина 80 мг, принимаемого перорально один раз в день, либо плацебо в течение 16-недельного интервала. Основной целью является оценка снижения количества приливов в день с базового уровня до 12-й недели. Вторичные показатели включают изменения в частоте дефекаций и другие клинически значимые конечные точки.

После контролируемой фазы лечения пациенты перейдут в расширенный открытый период продолжительностью 104 недели для оценки устойчивой эффективности, профиля безопасности и долгосрочных результатов контроля опухоли.

Механизм действия и предыдущие данные

Пальтусотин действует через селективное таргетирование рецептора соматостатина типа 2 (SST2), механизм, который доказал свою эффективность в предыдущих исследованиях фазы 2. Ранние исследования показали быстрые и стойкие улучшения как в частоте приливов, так и в паттернах дефекации, что свидетельствует о значительной клинической пользе для пациентов, ограниченных практическими возможностями инъекционных терапий. Пероральная форма один раз в день предлагает потенциальные преимущества в соблюдении режима лечения и удобстве для пациента по сравнению с текущими стандартами.

Партнерский портфель и финансовое положение компании

Помимо исследования CAREFNDR, Crinetics продвигает программу CRN09682, фазу 1/2, оценивающую экспериментальный терапевтический препарат, нацеленный на SST2, для лечения солидных опухолей с нейроэндокринными характеристиками. Компания также планирует запуск нескольких исследований в 2025 и 2026 годах, включая начало набора участников для клинического испытания CALM-CAH фазы 3, изучающего Атулемнант при врожденной гиперплазии надпочечников, а также дополнительные исследования для педиатрической популяции и синдрома Кушинга.

По состоянию на 30 сентября 2025 года компания имела денежные средства в размере 1,1 миллиарда долларов, что обеспечивает финансирование деятельности до 2029 года при текущих расходах.

Рыночная динамика

Акции CRNX колебались в диапазоне от $24.10 до $60.34 за последние 12 месяцев. Последняя торговая сессия завершилась на уровне $41.97, что на 2.17% ниже предыдущего закрытия, а после торговых часов цена выросла до $41.98, что отражает незначительный рост на 0.02%.