Генная терапия Sangamo для болезни Фабри достигает важной вехи FDA с подачей заявки BLA поэтапно

Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) получила значительное одобрение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), которое согласилось на процесс скользящей подачи заявки для ее Biologics License Application (BLA), оценивающей исаралгаген цивaparvovec — экспериментальную геннотерапию, направленную на лечение болезни Фабри у взрослых пациентов.

Понимание заболевания и подхода к лечению

Болезнь Фабри представляет собой редкое лизосомальное нарушение обмена веществ, вызванное генетическими мутациями, влияющими на фермент галактозидазу альфа (GLA). Этот дефицит приводит к прогрессирующему повреждению нескольких органов — почек, сердца, нервной системы, глаз, кожи и желудочно-кишечного тракта. Текущие терапевтические методы сосредоточены на управлении симптомами, а не на устранении основной генетической причины.

Ишаралгаген цивaparvovec от Sangamo кардинально отличается. Эта геннотерапия разработана для однократного вмешательства, которое напрямую воздействует на патофизиологию заболевания. Вместо постоянного симптоматического лечения, терапия направлена на обеспечение долговременных преимуществ для пораженных органов одновременно — что является значительным преимуществом по сравнению с существующими стандартами ухода.

Клинические данные, подтверждающие путь одобрения

Исследование компании Phase 1/2 STAAR дало убедительные данные, оправдывающие ускоренный обзор FDA. Особенно важно, что в ходе исследования был зафиксирован положительный среднегодовой наклон оценки скорости фильтрации гломерул (eGFR) (eGFR) на 52-й неделе у всей группы леченных пациентов. FDA определило, что эта конечная точка будет служить основным показателем эффективности для оценки одобрения.

Мультиорганные клинические преимущества, выявленные в данных исследования, подчеркивают потенциал этого однократного подхода к радикальному изменению парадигм лечения пациентов с болезнью Фабри.

Регуляторные назначения и график

Кандидат на терапию накопил значительный регуляторный импульс. Ишаралгаген цивaparvovec имеет статус Orphan Drug, Fast Track и RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) от FDA. Международно он получил статус Orphan Medicinal Product и PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам, а также признание в рамках Innovative Licensing and Access Pathway от регулятора Великобритании.

Sangamo планирует начать скользящую подачу BLA начиная с четвертого квартала 2025 года, используя ускоренный путь одобрения FDA для ускорения выхода на рынок этого потенциально революционного лечения.