DAYBUE STIX получает одобрение FDA: Acadia запускает порошковый вариант для лечения синдрома Ретта

Acadia Pharmaceuticals Inc. (ACAD) успешно получила одобрение FDA на DAYBUE STIX, представляющий собой порошковый вариант своей оральной жидкости DAYBUE, предназначенный для пациентов с синдромом Ретта в возрасте от двух лет и старше. Этот важный шаг расширяет возможности лечения для состояния, которое влияет примерно на 1 из 10 000–15 000 женщин по всему миру.

Что такое синдром Ретта и почему это важно

Синдром Ретта — редкое нейроразвитиеное расстройство, которое создает значительные клинические сложности. Это состояние в основном поражает женщин в раннем развитии, приводя к прогрессирующему неврологическому ухудшению. Одобрение DAYBUE STIX отвечает критической потребности в этой группе пациентов, предлагая альтернативный способ введения препарата при сохранении терапевтической эффективности и характеристик безопасности, продемонстрированных исходной оральной жидкостью, одобренной FDA в 2023 году.

Спецификации продукта и клинический профиль

Новое одобренное порошковое формулирование разработано для обеспечения таких же эффективности и безопасности, как и существующая жидкая оральная жидкость. Эта гибкость формулировки позволяет медицинским работникам и опекунам лучше адаптировать лечение, что особенно важно для педиатрической аудитории, где точность дозировки и простота использования имеют первостепенное значение.

График выхода на рынок

DAYBUE STIX будет внедряться поэтапно, начиная с первого квартала 2026 года, с ожидаемым полным выходом на рынок к началу второго квартала. Исходная формула оральной жидкости продолжит оставаться доступной наряду с новым порошковым вариантом, что обеспечит непрерывность поставок и выбор лечения для пациентов.