CASGEVY Demonstra Desempenho Clínico Consistente na População Pediátrica Mais Jovem de Idades 5-11

ZkProofPudding · 2025-12-26T05:59:17+00:00

A Vertex Pharmaceuticals apresenta dados clínicos promissores para o CASGEVY em crianças de 5 a 11 anos com doença falciforme grave ou beta talassemia dependente de transfusões. A eficácia e segurança estão alinhadas com as coortes mais velhas, apoiando pedidos regulatórios para um acesso mais amplo planejado para 2026.

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2025-12-26 05:59:17

Geração de resumo em curso

A Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) revelou novas evidências clínicas para o CASGEVY (exagamglogene autotemcel), com resultados que demonstram desfechos terapêuticos comparáveis em crianças de 5 a 11 anos diagnosticadas com doença falciforme grave (SCD) ou beta-talassemia dependente de transfusão (TDT). Este representa o primeiro relatório de dados clínicos para esta coorte pediátrica ampliada, marcando um marco importante na expansão do acesso à terapia de edição genética para pacientes mais jovens.

Consistência dos Dados Reforça o Potencial Clínico

Os perfis de eficácia e segurança documentados no grupo de 5-11 anos estão alinhados com as evidências robustas de benefício-risco previamente estabelecidas em adolescentes e adultos com 12 anos ou mais. Este alinhamento reforça o posicionamento do CASGEVY como uma opção de tratamento transformadora que mantém sua promessa terapêutica em diferentes faixas etárias. A consistência dos resultados em ambas as populações sugere que o mecanismo e a durabilidade da terapia permanecem confiáveis em coortes de pacientes mais jovens.

Cronograma Regulatório e Expansão Geográfica

A Vertex planeja lançar processos regulatórios abrangentes para o CASGEVY na população pediátrica de 5-11 anos durante o primeiro semestre de 2026. Essa estratégia de expansão reflete o compromisso da empresa em democratizar o acesso às terapias de edição genética entre pacientes mais jovens que atualmente não possuem opções de tratamento aprovadas. Atualmente, o CASGEVY possui aprovação regulatória para pacientes com 12 anos ou mais em várias jurisdições: Estados Unidos, Grã-Bretanha, Estados-membros da União Europeia, Arábia Saudita, Bahrein, Kuwait, Catar, Canadá, Suíça e Emirados Árabes Unidos.

Apresentação de Dados Clínicos

O conjunto completo de dados, juntamente com informações de acompanhamento estendido de populações de pacientes mais velhas, será apresentado na Reunião Anual da American Society of Hematology (ASH), fornecendo à comunidade médica evidências abrangentes para apoiar a tomada de decisão clínica e protocolos de tratamento para pacientes com distúrbios sanguíneos.

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