A Crinetics lança o ensaio CAREFNDR para avaliar o potencial do Paltusotine no tratamento da síndrome de carcinoide

A Crinetics Pharmaceuticals iniciou uma investigação clínica de fase 3 de referência, avaliando o Paltusotine como uma opção de tratamento para a síndrome de carcinoide em pacientes adultos. O ensaio multicêntrico, designado CAREFNDR, reflete a expansão da empresa do PALSONIFY (Paltusotine) além da sua aplicação atualmente aprovada na acromegalia, onde o medicamento demonstrou forte eficácia após a aprovação da FDA em setembro de 2025.

Compreendendo a Necessidade Clínica

A síndrome de carcinoide surge em aproximadamente um quinto dos pacientes diagnosticados com tumores neuroendócrinos, ocorrendo predominantemente quando as malignidades metastizam para o fígado. Os pacientes frequentemente experimentam sintomas debilitantes, incluindo episódios de rubor e diarreia crônica, que comprometem substancialmente o funcionamento diário e a qualidade de vida. Os protocolos de tratamento existentes dependem de medicamentos injetáveis mensais que muitas vezes não proporcionam controlo adequado dos sintomas, criando uma lacuna significativa nas opções terapêuticas para as populações afetadas.

Design e Objetivos do Ensaios CAREFNDR

O estudo irá recrutar 141 participantes adultos num desenho duplo-cego, randomizado e controlado por placebo. Os participantes serão atribuídos a receber Paltusotine 80 mg administrado por via oral uma vez ao dia ou placebo durante um período de intervenção de 16 semanas. A investigação avaliará principalmente a redução dos episódios diários de rubor desde a medição basal até à semana 12. Os resultados secundários irão avaliar alterações na frequência de movimentos intestinais, juntamente com outros pontos finais clinicamente relevantes.

Após a fase de tratamento controlado, os pacientes inscritos passarão para um período prolongado de código aberto de 104 semanas para avaliar a eficácia sustentada, o perfil de segurança e os resultados de controlo tumoral a longo prazo.

Mecanismo e Evidências Anteriores

O Paltusotine atua através do direcionamento seletivo do receptor de somatostatina do tipo 2 (SST2), um mecanismo que se mostrou eficaz em investigações anteriores de fase 2. Estudos anteriores demonstraram melhorias rápidas e duradouras tanto na frequência de rubores quanto nos padrões de movimentos intestinais, sugerindo um benefício clínico significativo para pacientes limitados pelas limitações práticas das terapêuticas injetáveis. A formulação oral de uma vez ao dia oferece vantagens potenciais na adesão ao tratamento e conveniência para o paciente em comparação com os regimes atuais de padrão de cuidado.

Pipeline da Empresa e Posição Financeira

Para além da investigação CAREFNDR, a Crinetics está a avançar com o CRN09682, um programa de fase 1/2 que avalia uma terapêutica investigacional direcionada ao SST2 para tumores sólidos que expressam características neuroendócrinas. A empresa também prevê avançar com múltiplos estudos em 2025 e 2026, incluindo o início do recrutamento para o ensaio de fase 3 CALM-CAH, que examina o Atumelnant na hiperplasia adrenal congénita, com estudos adicionais planeados para populações pediátricas e indicações de síndrome de Cushing.

Em 30 de setembro de 2025, a empresa mantinha uma posição de caixa de $1,1 mil milhões, proporcionando uma margem de manobra para sustentar as operações até 2029, com base nas projeções atuais de gastos.

Desempenho no Mercado

As ações da CRNX oscilaram entre $24,10 e $60,34 nos últimos 12 meses. A atividade de negociação mais recente mostrou o stock a fechar a $41,97, representando uma queda de 2,17%, com movimento após o horário de negociação para $41,98 refletindo ganhos modestos de 0,02%.