Pacientes com Síndrome da Pessoa Rígida apresentam ganhos notáveis de mobilidade com a terapia de células CAR T da Kyverna

Kyverna Therapeutics (KYTX) divulgou dados clínicos fundamentais de Fase 2 que demonstram que a sua imunoterapia celular miv-cel oferece resultados transformadores na síndrome de pessoa rígida, uma condição autoimune neurológica rara e severamente incapacitante. Os resultados representam o primeiro avanço importante para esta população de pacientes, onde atualmente não existem opções de tratamento aprovadas pela FDA.

Compreender o Desafio Clínico

A síndrome de pessoa rígida é caracterizada por rigidez muscular progressiva e espasmos involuntários que deterioram progressivamente a mobilidade e a qualidade de vida. A condição decorre de disfunção autoimune, tornando-se particularmente difícil de tratar com terapias convencionais. Antes desta inovação, os pacientes tinham opções limitadas e enfrentavam a perspetiva de incapacidade contínua.

Miv-cel: Engenharia de uma Solução Celular

Miv-cel, anteriormente designado KYV-101, representa uma imunoterapia celular autóloga totalmente humana direcionada ao CD19, incorporando co-estimulação via CD28. O mecanismo atua induzindo uma depleção abrangente de células B e desencadeando a restauração do sistema imunitário. Teoricamente, este tratamento único pode estabelecer uma remissão sustentada, sem medicação, em condições autoimunes—uma mudança de paradigma na gestão convencional.

Ensaios KYSA-8: Eficácia Clínica Impressionante

O estudo de fase 2 de registro KYSA-8 recrutou 26 pacientes adultos com síndrome de pessoa rígida que tinham respondido de forma inadequada a tratamentos anteriores. O objetivo primário do ensaio avaliou a mobilidade funcional usando o teste de caminhada de 25 pés no Semana 16.

Os resultados superaram as expectativas:

• Os pacientes alcançaram uma melhoria mediana de 46% na capacidade de caminhar, com 81% a demonstrar ganhos clinicamente relevantes superiores a 20%
• As medidas secundárias de eficácia mostraram benefícios consistentes em avaliações de incapacidade, pontuação de rigidez e capacidade de deambulação
• Entre os 12 pacientes que necessitavam de auxílios de mobilidade na linha de base, aproximadamente dois terços deixaram de precisar de assistência até à Semana 16
• Criticamente, todos os participantes permaneceram livres de medicamentos imunossupressores durante o estudo, sem qualquer paciente precisar de terapia de resgate

Perfil de Segurança Apoia Desenvolvimento Futuro

A imunoterapia celular demonstrou um perfil de tolerabilidade favorável, sem casos graves de síndrome de libertação de citocinas ou neurotoxicidade associada a células efetoras imunitárias. Esta base de segurança reforça o caminho de desenvolvimento para esta abordagem terapêutica.

Caminho Regulatório

Com base nestes resultados convincentes, a Kyverna pretende submeter uma Solicitação de Licença de Produtos Biológicos (BLA) à FDA dos EUA durante a primeira metade de 2026, potencialmente posicionando o miv-cel como o primeiro tratamento celular para síndrome de pessoa rígida.

Expansão do Pipeline Terapêutico

A plataforma de células da Kyverna estende-se a várias indicações autoimunes. KYSA-6 avalia o KYV-101 na miastenia gravis generalizada, atualmente em fase de ensaio de registro de Fase 2/3, com dados preliminares de Fase 2 mostrando melhorias sustentadas na pontuação da doença, e o recrutamento para Fase 3 previsto para o final de 2025. Dados atualizados são esperados em 2026.

Outras aplicações em desenvolvimento incluem estudos de Fase 1 do KYV-101 em esclerose múltipla, demonstrando uma penetração promissora no sistema nervoso central, e um programa de Fase 1/2 em artrite reumatoide refratária ao tratamento, mostrando reduções substanciais em biomarcadores da doença e atividade clínica.

O KYV-102, produto de próxima geração da Kyverna fabricado através de processamento rápido de sangue total proprietário, visa melhorar a acessibilidade ao evitar requisitos de aférese e reduzir custos de fabricação. Uma solicitação de Novo Medicamento em Investigação (IND) está prevista para o Q4 de 2025.

Posição Financeira e Desempenho de Mercado

A empresa manteve um balanço sólido em 30 de setembro de 2025, com $171,1 milhões em caixa e equivalentes, reforçado por um empréstimo inicial de $25 milhões de uma linha de crédito de $150 milhões, estendendo a capacidade operacional até 2027.

O mercado de ações respondeu de forma entusiasta ao lançamento dos dados do KYSA-8. As ações KYTX negociaram entre $1,78 e $9,75 nos últimos 12 meses, mas dispararam para um novo máximo de 52 semanas de $12,25 em negociação pré-mercado, representando um aumento de 39,52%. Este desempenho reflete o reconhecimento dos investidores do potencial clínico e comercial da imunoterapia celular para abordar uma população de pacientes desatendida com necessidades médicas não satisfeitas.