A FDA aprova o ensaio da Mesoblast para Duchenne, doença que afeta 15.000 crianças nos EUA

A Mesoblast recebeu a autorização da FDA para Investigational New Drug (IND) para avançar diretamente com um ensaio de registro para Ryoncil na distrofia muscular de Duchenne (DMD). O ensaio irá recrutar 76 pacientes com idades entre 5 e 9 anos, com o tempo para ficar de pé aos nove meses como o objetivo principal. Isto baseia-se no perfil de segurança pediátrico já existente do Ryoncil, na eficácia pré-clínica em modelos de DMD e num processo de fabricação aprovado pela FDA.