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Neurogene宣布获得FDA突破性疗法认定，授予用于Rett综合征的NGN-401基因疗法

Business Wire

Fri, February 27, 2026 at 6:01 AM GMT+9 7 min read

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NGNE

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Breakthrough Therapy认定基于阶段性NGN-401 I/II期数据，显示具有临床意义、持久且多领域的功能改善

预计在2026年第二季度完成NGN-401在Embolden™注册性试验中的给药

计划在2026年年中公布更多阶段性I/II期临床数据

NEW YORK, February 26, 2026–(BUSINESS WIRE)–Neurogene Inc.（纳斯达克：NGNE）是一家临床阶段公司，成立旨在为罕见神经系统疾病患者及其家庭带来改变生活的基因药物。今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已向NGN-401授予“突破性疗法”（Breakthrough Therapy）认定。NGN-401是一种处于后期临床开发阶段的研究性基因疗法，被认为有望成为针对Rett综合征的同类最佳治疗方案。

“突破性疗法”认定基于FDA对截至数据截止日2025年10月30日从I/II期试验中审查的阶段性有效性与安全性数据，包括患者层级数据以及用于佐证的影像（视频）材料，结果显示：在Rett综合征的多个领域中均实现了具有临床意义且持久的功能改善，并且随着时间推移持续获得技能（skill acquisition）。

NGN-401正作为针对Rett综合征的一次性治疗进行评估，其设计旨在在Neurogene的专有EXACT™转基因调控技术控制下递送全长的人类 MECP2 基因。通过脑室内注射（intracerebroventricular administration）给药，以基于非临床生物分布数据实现对大脑和神经系统的最广泛靶向。NGN-401目前正在Embolden™注册性临床试验中评估，预计将在2026年第二季度完成给药。

“FDA作出授予突破性疗法认定的决定，证实了在NGN-401中观察到的具有临床意义、持久且多领域的功能改善——包括随着时间推移观察到的持续技能获得——并强调了那些与Rett综合征共同生活人群所面临的重大未满足医疗需求，”Neurogene创始人兼首席执行官Rachel McMinn，Ph.D.表示。“我们感谢该机构持续的参与，包括通过我们参与START Pilot Program以及现在获得突破性疗法认定，以支持NGN-401的快速推进。”

“突破性疗法”认定旨在加速用于治疗严重疾病的药物开发与审评。该严重疾病需已出现初步临床证据，表明其在临床意义端点上相较现有疗法具有实现显著改善的潜力。“突破性疗法”认定带来的益处包括：有资格接受优先审评（Priority Review）、《生物制品许可申请》（Biologics License Application）的分章节滚动提交（rolling submission），以及FDA的组织承诺，以帮助确定一种高效的审批路径。

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针对NGN-401的这一认定，是FDA授予的多项监管认定中的最新一项，包括再生医学高级疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）和罕见儿科疾病（Rare Pediatric Disease）认定，以及入选FDA支持临床试验推进罕见病治疗（START）Pilot Program。

关于Neurogene

Neurogene（纳斯达克：NGNE）是一家临床阶段生物技术公司，专注于为受到毁灭性神经系统疾病影响的人及其家庭开发改变生活的基因药物。公司采用“以生物学为先”的方法，并结合优化递送，来开发量身定制的基因药物；其由公司新颖且专有的EXACT™转基因调控技术提供动力。Neurogene正将其领先的基因治疗项目NGN-401推进为针对Rett综合征的潜在同类最佳、一次性治疗方案。欲了解更多信息，请访问neurogene.com或关注LinkedIn。

关于NGN-401

NGN-401是一种研究性AAV9基因疗法，正处于后期临床开发阶段，作为针对Rett综合征的潜在同类最佳、一次性治疗方案。它是唯一一个临床候选方案，能够递送全长的人类 MECP2 基因，并包含Neurogene的EXACT™转基因调控技术，该技术旨在按细胞逐一的基础提供一致且受紧密控制的MeCP2蛋白表达。NGN-401通过脑室内注射（intracerebroventricular administration）给药，以基于非临床生物分布数据实现对大脑和神经系统的最广泛靶向。NGN-401正在Embolden™注册性临床试验中评估。截至2025年10月30日，I/II期试验的阶段性数据表明：参与者获得了多领域且持久的收益，并且随着时间推移观察到持续技能获得；在1E15 vg剂量下，NGN-401总体耐受性良好。NGN-401已获得突破性疗法、再生医学高级疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy）、快速通道（Fast Track）、孤儿药（Orphan Drug）及罕见儿科疾病（Rare Pediatric Disease）认定，并入选由美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration）提供的START Pilot Program；同时由欧洲药品管理局（European Medicines Agency）授予先进疗法药物（Advanced Therapy Medicinal Product）、孤儿与优先药物（Orphan and Priority Medicines）认定，并由英国药品和医疗产品监管局（United Kingdom Medicines and Healthcare products Regulatory Agency）授予创新许可与申请路径（Innovative Licensing and Application Pathway）认定。

关于前瞻性陈述的谨慎性说明

本新闻稿中并非历史事实的陈述，旨在并特此被认定为根据1995年《私人证券诉讼改革法》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）所界定的前瞻性陈述。这些陈述可能会讨论有关未来计划、趋势、事件、经营结果或财务状况的目标、意图和预期，或在其他方面基于Neurogene管理层当前的预期与信念，以及由管理层作出的假设和目前可获得的信息，包括但不限于：关于NGN-401的治疗潜力与效用、疗效与临床获益；NGN-401的安全性与耐受性特征；NGN-401 I/II期临床试验中报告的阶段性结果对其他参与者或潜在参与者（包括青少年或成人参与者）的适用性；NGN-401成为Rett综合征同类最佳基因疗法的潜力；公司针对NGN-401的Embolden™注册性临床试验的试验设计与临床开发计划，包括预计给药时间以及在我们临床试验中完成参与者给药的时间；来自我们NGN-401临床试验的临床数据结果的响应率、预期持久性与深化程度；预计从NGN-401 I/II期临床试验中发布更多数据的时间；Embolden™注册性临床试验在Rett综合征中取得成功的潜力；通过脑室内注射递送NGN-401所带来的临床获益；以及预期未来与FDA的互动或其立场，包括任何此类互动的时间与结果以及对NGN-401任何监管认定的预期获益，包括FDA的突破性疗法认定、罕见儿科疾病认定、RMAT认定，以及参与FDA的START项目。前瞻性陈述通常包括具有预测性质的陈述，并取决于或提及未来事件或条件，且包括诸如“may（可能）”“will（将）”“should（应当）”“would（会）”“expect（预计）”“anticipate（预期）”“plan（计划）”“likely（可能）”“believe（相信）”“estimate（估计）”“project（预测）”“intend（意图）”“on track（按计划推进）”以及其他类似表述，或上述词语的否定或复数形式，或其他同类表达，用以构成预测或表明未来事件或前景；尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述基于当前的信念和假设，而这些内容受到风险、不确定性以及难以就发生的时间、范围、可能性与程度进行预测的假设的影响，这可能导致实际结果与预期结果存在实质性差异，其中许多因素不在Neurogene的控制范围内。这些风险、不确定性与假设包括但不限于：在题为“Risk Factors（风险因素）”的部分中所列且包含在Neurogene于2025年3月24日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2024年12月31日止年度的10-K年度报告中所识别的风险与不确定性；Neurogene于2025年11月13日向SEC提交的截至2025年9月30日止季度的10-Q季度报告中的风险与不确定性，以及公司未来可能向SEC提交的其他文件。任何本通信内容均不得被视为任何人士的声明，即本处所述的前瞻性陈述将会实现，或任何此类前瞻性陈述所设想的结果将会实现。本通信中的前瞻性陈述仅在作出之日发表，并应参照本文所包含的谨慎性声明加以整体限定。除适用法律要求外，Neurogene不承担任何义务去修订或更新任何前瞻性陈述，或作出任何其他前瞻性陈述，无论是因获得新信息、未来事件或其他原因。

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联系方式

公司联系人：
Mike Devine
执行董事，企业传播
michael.devine@neurogene.com

投资者联系人：
Argot Partners
Neurogene@argotpartners.com

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