Bước đột phá trong điều trị ung thư bàng quang nâng cao: Sự kết hợp thuốc mới loại bỏ nhu cầu hóa trị dựa trên platinum

Ung thư bàng quang xâm lấn cơ (MIBC) đã lâu được điều trị bằng hóa trị dựa trên platinum, nhưng một cột mốc lâm sàng quan trọng đang thay đổi bức tranh đó. Astellas Pharma và Pfizer gần đây đã công bố kết quả đột phá từ thử nghiệm giai đoạn 3 của họ, chứng minh rằng sự kết hợp thuốc mới có thể vượt trội hơn hóa trị truyền thống trong khi tránh các độc tính liên quan đến platinum.

Phương pháp mới trong điều trị ung thư bàng quang

Thử nghiệm đánh giá PADCEV (enfortumab vedotin), một liên kết kháng thể-thuốc nhắm mục tiêu gắn vào Nectin-4, kết hợp với Keytruda (pembrolizumab), một liệu pháp miễn dịch kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể. Điều làm cho sự kết hợp này đặc biệt quan trọng là ứng dụng xung quanh phẫu thuật—cả như một phương pháp phòng ngừa trước phẫu thuật và như một liệu pháp duy trì sau đó—thay vì thay thế hoàn toàn phẫu thuật.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy thành công kép

Thử nghiệm 304, chính thức gọi là KEYNOTE-B15, đã thành công đạt được mục tiêu chính của mình: cải thiện thời gian sống không xảy ra sự kiện (EFS)—thời gian trước khi ung thư tái phát hoặc tử vong xảy ra. Ngoài ra, sự kết hợp còn thể hiện sự cải thiện đáng kể về tổng thời gian sống (OS), đánh dấu một thành tựu hiếm có trong phát triển thuốc ung thư khi nhiều chỉ số sống còn được đáp ứng cùng lúc.

Thêm vào đó, những bệnh nhân nhận liệu trình PADCEV-Keytruda cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn về mô học (pCR) cao hơn so với những người nhận hóa trị tiêu chuẩn. Chỉ số này đo lường mức độ loại bỏ hoàn toàn khối u trước phẫu thuật, gợi ý kiểm soát khối u sâu hơn.

Tại sao điều này quan trọng: Một lựa chọn không chứa platinum

Điều đột phá nhất là PADCEV cộng với Keytruda là chế độ điều trị không chứa platinum đầu tiên cải thiện cả thời gian sống không xảy ra sự kiện và tổng thời gian sống ở bệnh nhân ung thư bàng quang xâm lấn cơ MIBC đủ điều kiện điều trị dựa trên platinum. Thành tựu này loại bỏ nhu cầu bệnh nhân phải chịu các tác dụng phụ nghiêm trọng của hóa trị platinum—mất thính giác, tổn thương thận, và bệnh thần kinh ngoại biên—trong khi vẫn đạt được kết quả lâm sàng vượt trội.

Hồ sơ an toàn của sự kết hợp này vẫn phù hợp với các đặc điểm đã biết, cho thấy khả năng dung nạp dễ dàng của bệnh nhân.

Nhìn về phía trước

Kết hợp với các phát hiện tích cực từ thử nghiệm EV-303 trước đó, những kết quả này gợi ý rằng PADCEV cộng với Keytruda có thể thiết lập tiêu chuẩn mới cho chăm sóc bệnh nhân ung thư bàng quang giai đoạn sớm hơn. Các cuộc thảo luận về quy định với các cơ quan y tế toàn cầu đang diễn ra để hỗ trợ quá trình phê duyệt chính thức.