CASGEVY демонструє стабільну клінічну ефективність у молодшої педіатричної популяції віком 5-11 років

ZkProofPudding · 2025-12-26T05:59:17+00:00

Vertex Pharmaceuticals повідомляє про обнадійливі клінічні дані для CASGEVY у дітей віком від 5 до 11 років із важкою серповидноклітинною хворобою або залізодефіцитною бета-таласемією, залежною від трансфузій. Ефективність і безпека відповідають показникам у старших когортах, що підтримує подання регуляторних документів для більш широкого доступу, запланованого на 2026 рік.

ZkProofPudding

2025-12-26 05:59:17

Генерація анотацій у процесі

Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) представила нові клінічні дані щодо CASGEVY (exagamglogene autotemcel), де результати демонструють порівнянні терапевтичні результати у дітей віком 5-11 років, які діагностовані з важкою серповидноклітинною анемією (SCD) або трансфузійно-залежним бета-таласемією (TDT). Це перший клінічний звіт для цієї розширеної педіатричної групи, що є важливим кроком у розширенні доступу до терапії генної редагування для молодших пацієнтів.

Послідовність даних підсилює клінічний потенціал

Ефективність та профілі безпеки, задокументовані у віковій групі 5-11 років, відповідають міцним доказам переваг і ризиків, раніше встановленим у підлітків та дорослих віком від 12 років і старше. Це узгодження зміцнює позицію CASGEVY як трансформативного варіанту лікування, що зберігає свій терапевтичний потенціал у різних вікових групах. Послідовність результатів у обох популяціях свідчить про те, що механізм і довговічність терапії залишаються надійними у молодших пацієнтів.

Регуляторний графік і географічне розширення

Vertex планує розпочати комплексні регуляторні подання для CASGEVY у педіатричній групі 5-11 років у першій половині 2026 року. Ця стратегія розширення відображає прагнення компанії демократизувати доступ до терапій генної редагування серед молодших пацієнтів, яким наразі не доступні схвалені варіанти лікування. Наразі CASGEVY має регуляторне схвалення для пацієнтів віком від 12 років і старше у кількох юрисдикціях: Сполучені Штати, Велика Британія, країни-члени Європейського Союзу, Саудівська Аравія, Бахрейн, Кувейт, Катар, Канада, Швейцарія та Об’єднані Арабські Емірати.

Представлення клінічних даних

Повний набір даних, разом із розширеною інформацією про подальше спостереження за старшими пацієнтами, буде представлений на щорічній зустрічі Американського товариства гематології (ASH), що надасть медичній спільноті всебічні докази для підтримки клінічного прийняття рішень і протоколів лікування пацієнтів із кровотечами.

Переглянути оригінал

Ця сторінка може містити контент третіх осіб, який надається виключно в інформаційних цілях (не в якості запевнень/гарантій) і не повинен розглядатися як схвалення його поглядів компанією Gate, а також як фінансова або професійна консультація. Див. Застереження для отримання детальної інформації.