Розробка Dyne's Rostudirsen доводить свою ефективність у DMD; прогрес у розвитку препарату наближається до кількох регуляторних перемог

Dyne Therapeutics змінює ландшафт для рідкісних невромускульних захворювань, причому її провідний кандидат Zeleciment rostudirsen набирає значний імпульс у боротьбі з м’язовою дистрофією Дюшенна. Клінічний портфель компанії наразі налаштований на досягнення кількох регуляторних етапів протягом наступних 18 місяців.

Проривні дані DELIVER підтверджують стратегію щодо DMD

Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) продемонстрував значущий терапевтичний вплив у фазі 1/2 дослідження DELIVER Dyne, що є важливим моментом для підходу з пропуском екзону 51. У розширеній когорті для реєстраційного схвалення препарат досяг статистично значущого зростання рівня дистрофіну на 5,46% через шість місяців — критичного білка, відсутність якого визначає DMD, X-зв’язане генетичне захворювання, що впливає на структуру м’язів і нервову функцію.

Крім рівнів білка, дані показали клінічно значущі покращення у функціональних оцінках, з підтримкою стабільності функції легень протягом усіх 24 місяців спостереження. Цей стабільний профіль ефективності, у поєднанні з позитивною безпековою історією, дозволяє Dyne активно рухатися вперед.

Швидкий шлях до пацієнтів: цільовий запуск у 2027 році

Базуючись на успіху DELIVER, Dyne планує подати заявку на ліцензування біологічних препаратів (BLA) до FDA у другому кварталі 2026 року, прагнучи отримати прискорене схвалення для DMD. Компанія одночасно має намір запустити глобальне дослідження фази 3 у тому ж кварталі для підтримки міжнародних регуляторних шляхів. Якщо буде надано пріоритетний розгляд, Dyne очікує, що Zeleciment rostudirsen може надійти до аптек уже в першому кварталі 2027 року.

Дослідження ACHIEVE додає другий каталізатор для міотонічної дистрофії

Хоча DMD домінує у короткостроковій перспективі, Dyne одночасно просуває Zeleciment basivarsen (DYNE-101) у рамках дослідження ACHIEVE для міотонічної дистрофії типу 1. Розширена когорта для реєстраційного схвалення, що використовує час відкриття руки за допомогою відео як первинний кінцевий пункт, набирає пацієнтів із завершенням, запланованим на початок другого кварталу 2026 року. Можлива подача заявки на BLA для міотонічної дистрофії типу 1 може відбутися на початку третього кварталу 2027 року, створюючи поетапний графік затвердження для двох різних показань.

Фінансова підтримка для реалізації

Dyne закінчила третій квартал 2025 року з готівкою та ліквідними цінностями на суму 791,9 мільйонів доларів, що підсилює її здатність виконувати обидві клінічні програми до отримання регуляторного схвалення. Після цього компанія запустила $300 мільйон підписаного публічного розміщення звичайних акцій, що додатково зміцнює її фінансову позицію для розвитку портфеля та операційних витрат.

Динаміка акцій відображає оптимізм інвесторів

Зі липня 2025 року, коли DYN торгувалася приблизно за $9,50, акції значно зросли до $22,20 на закритті вчора, що становить щоденне зростання на 9,47%. Це підвищення підкреслює довіру ринку до клінічної реалізації Dyne та її регуляторної стратегії щодо двох показань для орфанних захворювань.