Бурикафор — преимущество быстрого мобилизационного эффекта: прорыв CXCL12 показывает перспективы в терапии стволовых клеток миеломы

Exicure Inc. (XCUR) акции выросли более чем на 65%, достигнув $8.69 в послеторговый период после обнадеживающих данных клинических исследований фазы 2 по своему экспериментальному кандидату Бурикафор в лечении множественной миеломы. Положительные результаты были представлены на вчерашней ежегодной встрече ASH, что стало значительным этапом для этого нового подхода к мобилизации стволовых клеток.

Понимание механизма: преимущества блокировки CXCL12

В основе инновации Бурикафора лежит его механизм, нацеленный на сигнализацию CXCL12. Лекарство действует, блокируя связывание CXCL12 с рецепторами CXCR4, расположенными на гематопоэтических предшественниках (HPCs). Эта блокировка вызывает быстрое мобилизацию стволовых клеток из костного мозга в периферическую кровь, где они становятся доступными для сбора. В отличие от существующих агентов мобилизации, таких как плерикафор и мотиксафортид — требующих предварительной ночной обработки — Бурикафор демонстрирует значительно более быстрые показатели, достигая пиковых уровней CD34+ клеток в крови всего за один час после введения.

Результаты клинических испытаний: высокая эффективность при аутологичной трансплантации

Фаза 2 исследования оценивала эффективность Бурикафора в сочетании с пропранололом и гранулоцитарным колониестимулирующим фактором для оптимизации сбора гематопоэтических стволовых клеток у пациентов с множественной миеломой, готовящихся к аутологичной гематопоэтической трансплантации (AHCT).

Достижение первичной цели: Из 19 участников исследования 17 пациентов (89.5%) успешно собрали необходимый порог не менее 2 × 10⁶ CD34+ клеток на килограмм веса тела за две процедуры лейкофереза. Только двое участников потребовали третью процедуру для достижения целевого количества клеток. Такой высокий уровень успеха за две процедуры подчеркивает эффективность мобилизации Бурикафором.

График восстановления после трансплантации: У тех, кто перешел к трансплантации, медиана восстановления нейтрофилов составила 13 дней, а реабилитация тромбоцитов — 17,5 дней — сроки, соответствующие успешному гематопоэтическому приживлению.

Клинический контекст: ситуация в лечении множественной миеломы

Множественная миелома, злокачественное заболевание, поражающее плазматические клетки костного мозга, создает сложности в лечении, включая иммунную подавленность, разрушение костей и почечные осложнения. Аутологичная гематопоэтическая трансплантация (AHCT) остается стандартным терапевтическим подходом для новых случаев в США, обычно после высокодозной химиотерапии. Успех AHCT критически зависит от эффективной мобилизации и сбора достаточного количества гематопоэтических предшественников — области, в которой быстрое блокирование CXCL12 Бурикафором демонстрирует явное преимущество.

Реакция рынка и временные перспективы

Резкое увеличение стоимости акций на 65% отражает доверие инвесторов к потенциалу Бурикафора упростить процесс сбора стволовых клеток. Возможность однодневного введения — когда пациенты получают Бурикафор и проходят аферез в один и тот же день — представляет собой значительный прогресс по сравнению с существующими терапиями, требующими подготовительных процедур на ночь. XCUR закрыла предыдущую торговую сессию на уровне $5.33, увеличившись за день на 3.50%.